Quyết định của FDA đã mở đường cho sản phẩm đầu tiên của Legend Biotech được phê duyệt ở Mỹ, trong bối cảnh cơ quan quản lý y tế Mỹ đang tăng cường giám sát các thử nghiệm thuốc được tiến hành ở Trung Quốc.
Liệu pháp có tên gọi Carvykti/Cilta-cel ban đầu được thử nghiệm ở Trung Quốc, sau đó ở Mỹ và Nhật Bản.
Ông Ying Huang, Giám đốc điều hành kiêm Giám đốc tài chính của Legend cho biết: “Đây là liệu pháp đầu tiên trong nhiều liệu pháp tế bào mà chúng tôi dự định triển khai để điều trị cho các bệnh nhân”.
Carvykti/Cilta-cel thuộc nhóm thuốc được gọi là các liệu pháp CAR-T, hay các liệu pháp tế bào T chứa thụ thể kháng nguyên dạng khảm.
Cơ chế hoạt động của liệu pháp CAR-T là sử dụng tế bào T, tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân được lập trình lại để nhận ra và tiêu diệt tế bào ung thư trên khắp cơ thể.
Lợi nhuận từ việc bán loại thuốc này sẽ được phân chia theo mức 70-30 (70% cho Legend và 30% cho J&J) đối với thị trường Trung Quốc, và 50-50 đối với các thị trường khác.
Theo dự kiến ban đầu, quyết định về liệu pháp CAR-T được FDA đưa ra vào cuối tháng 11/2021. Tuy nhiên, sau đó, cơ quan quản lý y tế của Mỹ đã kéo dài thêm 3 tháng để có đủ thời gian xem xét những thông tin liên quan được đệ trình bởi J&J.
Legend, công ty khởi xướng ý tưởng phát triển liệu pháp Carvykti/Cilta-cel, đã ký thỏa thuận với Janssen Biotech Inc, một công ty con của J&J, vào năm 2017 để cùng phát triển và thương mại hóa loại thuốc này, trong đó Legend nhận khoản thanh toán trước 350 triệu USD.
Ngoài nước Mỹ, Carvykti/Cilta-cel cũng đang được xem xét bởi các cơ quan quản lý y tế ở Nhật Bản và châu Âu.
