Phép màu kỳ diệu từ ca ghép tế bào gốc cho bệnh nhi nhỏ tuổi nhất
Khi mới 6 tháng tuổi, bé B.A có những cơn sốt không rõ nguyên nhân. Gia đình sốt sắng đưa con đến bệnh viện tỉnh và được chẩn đoán bị bệnh tan máu bẩm sinh. Nhìn thấy con đau đớn khi phải truyền máu định kỳ, bố mẹ B.A vô cùng xót xa.
Được sự tư vấn của bác sĩ tại Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương về phương pháp ghép tế bào gốc hiện là phương pháp đang được áp dụng duy nhất giúp con khỏi bệnh, anh chị đã kiên nhẫn chờ đợi con có thể trạng tốt hơn để có thể ghép.
Vì quyết tâm ghép tuỷ, từ khi 11 tháng tuổi, bé A. được truyền máu hoà hợp phenotype (truyền máu hòa hợp kháng nguyên nhóm máu hệ hồng cầu ngoài hệ ABO) nhằm mục đích hạn chế những kháng thể bất thường. Cứ 1 tháng, B.A lại được bố đưa đi viện truyền máu.
Bên cạnh đó, các đơn vị máu được chiếu xạ trước khi truyền cho người bệnh có kế hoạch ghép tế bào gốc để phòng ngừa nguy cơ bệnh ghép chống chủ (một trong những biến chứng của ghép tế bào gốc).
Năm B.A lên 3, sau khi được kiểm tra toàn diện và hội chẩn, gia đình nhận được tin vui con đã đủ điều kiện để ghép tế bào gốc. May mắn cũng mỉm cười với gia đình khi chị gái ruột hơn A. 5 tuổi có kết quả xét nghiệm HLA phù hợp 100%. Bé B.A. sẽ được ghép tế bào gốc đồng loài cùng huyết thống phù hợp HLA hoàn toàn từ máu ngoại vi của chị gái.
 |
Các bé mắc bệnh thalassemia sống nhờ vào việc truyền máu. |
Đứng trước cơ hội lớn chữa khỏi bệnh cho con, gia đình bé A. không khỏi vui mừng nhưng cũng đầy băn khoăn, lo lắng.
Điều kiện để ghép tối ưu cho người bệnh tan máu bẩm sinh là thời gian càng sớm càng tốt, người bệnh không bị nhiễm sắt quá nặng ở gan, tim và giảm nguy cơ thải ghép do truyền máu nhiều.
Trước khi gạn tách tế bào gốc, bố mẹ đã động viên hai chị em B.A rất nhiều. Dù cây kim to cùng máy móc, dây dợ luôn là nỗi sợ của những đứa trẻ, chị gái của An vẫn mạnh mẽ vượt qua để cứu lấy em trai mình. Đến nay, sức khoẻ của cô bé vẫn hoàn toàn bình thường.
Ngày B.A bước vào phòng ghép, cậu bé chỉ nặng vẻn vẹn 16kg. Người đồng hành với B.A hơn một tháng trong phòng ghép chính là bố.
"Trong thời gian ở phòng ghép, có 2 lần cháu bị dị ứng và sốt nhẹ, nổi mề đay, sưng tấy người khi truyền tiểu cầu. Tôi là người phải quan sát kỹ và ghi nhớ tất cả thay con bởi có những lúc bé không thể diễn tả được phản ứng của cơ thể mình.
Sau đó, A. cũng gặp phải tình huống không tốt về sức khỏe như chỉ số men gan cao và kéo dài, nhiễm CMV (Cytomegalovirus), thường bị nôn trớ khi ăn. May mắn, bé vẫn ngủ tốt. Sau 35 ngày ở trong phòng cách ly, bé A. chính thức được xuất viện. Gia đình tôi vui như bé được sinh ra một lần nữa", bố B.A nói.
Ca ghép của bé B.A đã diễn ra thuận lợi. Bé đã dừng thuốc ức chế miễn dịch tại thời điểm khoảng 1 năm sau ghép. Định kỳ 6 tháng/lần, bé lại được đưa ra Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương để bác sĩ thăm khám.
Ở nhà, bé được chăm sóc theo chế độ dinh dưỡng hợp lý như hạn chế ăn những thực phẩm chứa nhiều sắt như thịt đỏ, trứng. Gia đình ưu tiên thực phẩm sữa ít sắt, hoa quả, cá cho bé. Đặc biệt, bé uống nước chè xanh thường xuyên giúp thải sắt hiệu quả.
Năm lên 6 tuổi, bé A. đã bước vào lớp 1 và được tận hưởng trọn vẹn khoảng thời gian đi học như bạn bè cùng trang lứa.
13 triệu người mang gen thalassemia, cảnh báo hôn nhân cận huyết thống
Cần xây dựng và triển khai Chương trình Thalassemia Quốc gia
Phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị bệnh thalassemia
Bác sĩ chuyên khoa II Võ Thị Thanh Bình, Trưởng khoa Ghép tế bào gốc, Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương cho biết, tan máu bẩm sinh (thalassemia) là bệnh máu di truyền. Trước đây, bệnh thalassemia không có phương pháp điều trị khỏi hoàn toàn. Người bệnh phải truyền máu định kỳ và sống chung với bệnh suốt đời.
"Những năm gần đây, Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương đã áp dụng phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị bệnh thalassemia. Đây là phương pháp có thể chữa khỏi bệnh, mang lại hy vọng cho nhiều người bệnh. Đặc biệt, những ca ghép thành công khi bệnh nhi nhỏ tuổi cũng là cơ hội cho nhiều em bé bị bệnh được sớm hoà nhập với cuộc sống bình thường", bác sĩ Bình cho hay.
Điều kiện để ghép tối ưu cho người bệnh tan máu bẩm sinh là thời gian càng sớm càng tốt, người bệnh không bị nhiễm sắt quá nặng ở gan, tim và giảm nguy cơ thải ghép do truyền máu nhiều.
Tỷ lệ tìm được người hiến tế bào gốc có HLA phù hợp hoàn toàn của nhóm bệnh thalassemia tương đương với các nhóm bệnh khác. Nguồn tế bào gốc không chống chỉ định đối với người cho mang gene thalassemia (người cho không bị bệnh).
 |
Bác sĩ chuyên khoa II Võ Thị Thanh Bình tư vấn cho người nhà người bệnh. |
Tuy nhiên, nếu người cho bị bệnh tan máu bẩm sinh thì không thể hiến tế bào gốc. Do đó, nếu chỉ dựa vào nguồn tế bào gốc từ anh em ruột thì khả năng được ghép sẽ khó khăn hơn các nhóm bệnh khác.
Do đó, phương án ghép nửa hoà hợp với nguồn tế bào gốc từ bố, mẹ sẽ gia tăng cơ hội được ghép tế bào gốc cho người bệnh. Hiện tại, Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương đã thực hiện thành công ca ghép nửa hòa hợp đối với người bệnh tan máu bẩm sinh.
Theo bác sĩ Bình, việc ghép cho bệnh nhi nhỏ tuổi có nhiều thách thức, nhưng cũng có những ưu điểm. Bé được ghép sớm nên truyền máu ít hơn, giảm nguy cơ biến chứng và thải ghép. Trong quá trình ghép, bé còn nhỏ nên chưa gặp những vấn đề lo lắng hay bị mất ngủ như người lớn. Đây là những yếu tố tinh thần có ảnh hưởng đến quá trình ghép.
"Hiện nay trên thế giới đã áp dụng liệu pháp gene trong điều trị các bệnh lý di truyền và ung thư. Hy vọng trong thời gian tới, Việt Nam có thể ứng dụng và triển khai để mở ra nhiều cơ hội điều trị cho người bệnh", bác sĩ Bình bày tỏ.
