Bé trai 7 tuổi hai lần chiến thắng u lympho Burkitt nhờ ca ghép tế bào gốc đồng loài đầu tiên

Vượt qua thách thức, thực hiện ca ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài đầu tiên cho bệnh u lympho Burkitt tái phát

Tháng 9/2021, trẻ có biểu hiện đau chân, mệt mỏi, sưng mắt. Gia đình nghĩ trẻ mắc bệnh lý thông thường, tuy nhiên khi đi khám tại bệnh viện địa phương, xét nghiệm máu cho kết quả bất thường, bé được chuyển đến Bệnh viện Nhi Trung ương.

Tại đây, sau khi thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu, các bác sĩ chẩn đoán trẻ mắc u lympho Burkitt di căn tủy xương (giai đoạn IV)/bạch cầu cấp dòng lympho L3, có thâm nhiễm thần kinh trung ương.

Theo Phó Giáo sư, Tiến sĩ, bác sĩ Bùi Ngọc Lan - nguyên Giám đốc Trung tâm Ung thư, Bệnh viện Nhi Trung ương, bệnh bạch cầu cấp dòng lympho là bệnh ung thư thường gặp ở trẻ em, chiếm khoảng 30%. Tuy nhiên, bạch cầu cấp dòng lympho L3 chỉ chiếm 1-5% tổng số người bệnh bạch cầu cấp dòng lympho. Bệnh thường tiến triển nhanh, nặng và nguy cơ tử vong cao nếu không được điều trị kịp thời.

Do bệnh có đặc tính tiến triển nhanh, các bác sĩ phải áp dụng phác đồ điều trị tích cực bằng hóa chất liều cao kết hợp thuốc điều trị đích cho trẻ. Sau 9 lần điều trị tích cực, trẻ đã đạt lui bệnh hoàn toàn và ngừng thuốc từ tháng 6/2022, được theo dõi định kỳ.

Tuy nhiên, đến tháng 12/2025, sau hơn 3 năm theo dõi, trẻ có biểu hiện sốt, chán ăn. Kết quả chụp cắt lớp vi tính tại Bệnh viện Nhi Trung ương cho thấy bệnh tái phát với khối u lớn ở mạc treo ổ bụng và tổn thương thận. Phẫu thuật sinh thiết mở khối u khẳng định trẻ tái phát bệnh, chưa có di căn xa. Hóa trị tích cực cho trẻ được tiến hành ngay với hy vọng trẻ đạt lui bệnh hoàn toàn và ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, đem lại cơ hội khỏi bệnh.

Ngày 23/3, dưới sự chủ trì của Tiến sĩ, bác sĩ Phan Hữu Phúc - Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương, các chuyên gia trong nước và quốc tế đã hội chẩn để xây dựng phác đồ điều trị tối ưu. Phương án duy nhất để kiểm soát bệnh và tái tạo hệ tạo máu cho trẻ là ghép tế bào gốc đồng loài từ chị gái ruột phù hợp HLA 10/10.

Thử thách lớn nhất của ca ghép là người cho, người nhận bất đồng nhóm máu, khiến việc truyền chế phẩm máu, xử lý sản phẩm tế bào gốc tủy xương và theo dõi hậu phẫu rất phức tạp để hạn chế nguy cơ tan máu, chậm mọc hồng cầu và biến chứng liên quan.

Bên cạnh đó, một số loại thuốc cần thiết cho phác đồ điều trị chưa có sẵn trong nước, các bác sĩ điều trị phải liên tục trao đổi với chuyên gia quốc tế để tìm phương án thay thế kịp thời.

Bác sĩ Lan tâm tư, bệnh viện đã thực hiện nhiều ca ghép tế bào gốc, nhưng đây là lần đầu tiên áp dụng trên bệnh nhi u lympho không Hodgkin (một dạng ung thư hạch) tái phát. Nếu không tiến hành ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, người bệnh gần như không có cơ hội sống sót. Đây cũng là ca bệnh chưa có nhiều kinh nghiệm lâm sàng tại các nước đang phát triển, đòi hỏi sự phối hợp của nhiều chuyên khoa.

Do tính chất phức tạp của ca ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài, các quy trình chăm sóc và kiểm soát biến chứng cho bệnh nhi được giám sát và tuân thủ nghiêm ngặt. Nhóm bác sĩ và điều dưỡng thường xuyên họp để đưa ra các giải pháp tối ưu trong từng can thiệp dựa trên diễn biến của trẻ.

Thạc sĩ, điều dưỡng Nguyễn Thị Ngọc - Điều dưỡng trưởng Khoa Hóa trị tích cực và Điều trị kỹ thuật cao, Trung tâm Ung thư cho biết, ở giai đoạn chuẩn bị trước ghép, bệnh nhi phải sử dụng các hóa chất có độc tính cao nhằm tạo môi trường tủy xương tối ưu cho mọc mảnh ghép. Các hóa chất này được thải trừ qua da, đường tiêu hóa, nước tiểu và dịch tiết của người bệnh, điều này khiến nhân viên y tế, người chăm sóc có nguy cơ phơi nhiễm hóa chất, trẻ cũng dễ mắc phải các tổn thương trên da, niêm mạc.

Chính vì vậy, bất kể ngày đêm, 6 giờ/lần, điều dưỡng và người nhà cùng hỗ trợ vệ sinh cá nhân cho trẻ. Các thủ thuật, chăm sóc được thực hiện nhẹ nhàng, tỉ mỉ và khéo léo.

Sau khi truyền hóa chất lần thứ 4, kết quả chụp PET-CT khối u ổ bụng của trẻ đã giảm kích thước, nhưng điểm Deauville (đánh giá mức độ hoạt động của ung thư) vẫn ở mức 4. Trẻ được phẫu thuật lần 2 để đánh giá đáp ứng điều trị. Kết quả giải phẫu bệnh ghi nhận khối u đã hoại tử, không còn tế bào ác tính.

Ngày 1/4, ca ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài chính thức được thực hiện. Tại phòng mổ Khoa Gây mê hồi sức, tế bào gốc tạo máu được thu hoạch từ tủy xương của chị gái bệnh nhi trong điều kiện vô khuẩn và gây mê toàn thân.

Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê - Phụ trách Trung tâm Y học tái tạo và Trị liệu tế bào, Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết: tế bào gốc tạo máu sau khi thu thập được chuyển ngay đến phòng sạch xử lý tế bào, nơi các kỹ thuật viên thực hiện quy trình xử lý khép kín, kiểm soát vô trùng vô cùng nghiêm ngặt và đánh giá sản phẩm trước khi truyền cho người bệnh.

"Do người cho và nhận bất đồng nhóm máu lớn, sản phẩm tủy xương cần được xử lý chuyên biệt loại bỏ hồng cầu để hạn chế nguy cơ tan máu, nhưng vẫn bảo tồn tối đa số lượng tế bào gốc tạo máu cần thiết cho mọc mảnh ghép", bác sĩ Quỳnh Lê cho hay.

Tại Trung tâm Ung thư, quá trình truyền tế bào gốc cho bệnh nhi diễn ra khẩn trương, bảo đảm an toàn tại phòng Ghép đạt tiêu chuẩn quốc tế.

Sau ghép, bệnh nhi được chăm sóc trong môi trường kiểm soát nhiễm khuẩn nghiêm ngặt, theo dõi sát các chỉ số huyết học, sinh hóa và miễn dịch nhằm phát hiện sớm biến chứng.

Trẻ được xuất viện vào ngày 29/4/2026. Hiện tại, sau ghép 60 ngày, các chỉ số huyết học, miễn dịch, sức khỏe của trẻ tiến triển ổn định, chỉ số nhận ghép từ người cho (chimerism) đạt 100%.

Dù từng có lúc suy sụp khi bệnh của con tái phát, gia đình vẫn chọn tin tưởng vào phác đồ của các bác sĩ. Các bác sĩ, điều dưỡng, đặc biệt là bác sĩ Lan, bác sĩ Hoài Anh luôn sát cánh, không chỉ đưa ra các quyết định chuyên môn đúng đắn mà còn là chỗ dựa tinh thần, liên tục động viên để gia đình vững tâm điều trị.

- Mẹ bệnh nhi

Thành công từ ca ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài cho bệnh nhi u lympho Burkitt tái phát đầu tiên tại Bệnh viện Nhi Trung ương không chỉ khẳng định năng lực làm chủ kỹ thuật chuyên sâu của đội ngũ y, bác sĩ, mà còn mở ra cơ hội điều trị tiên tiến, thắp lên hy vọng sống cho nhiều trẻ em mắc u lympho và ung thư hệ tạo máu tại Việt Nam.

Qua ca bệnh này, các bác sĩ khuyến cáo, cha mẹ cần quan tâm theo dõi sức khỏe của trẻ. Khi thấy trẻ xuất hiện các dấu hiệu bất thường như nổi u, hạch, da xanh, xuất huyết, đau xương, sốt kéo dài hoặc điều trị nhiễm khuẩn thông thường không cải thiện, cần đưa trẻ đến các cơ sở y tế chuyên sâu để được thăm khám và điều trị kịp thời.