Ngay từ những ngày đầu thành lập, Viện Dược liệu đã tập trung điều tra, đánh giá nguồn tài nguyên dược liệu, nhập giống cây thuốc để trồng, tạo nguồn nguyên liệu phục vụ y học cổ truyền và nghiên cứu sản xuất thuốc… Nhiều loài cây thuốc như đương quy, bạch truật, ngưu tất, bạch chỉ, vân mộc hương, đẳng sâm… được nhập nội, thuần hóa và dần trở thành những vị thuốc quen thuộc ở Việt Nam. Nhiều loại thuốc như Rutin C, Berberin, Palmatin, thuốc ho Bromoform, thuốc trợ tim Calci camphosulfonat, Rotundin, D-strophantin,… ra đời từ các công trình nghiên cứu khoa học, kịp thời cung ứng thuốc điều trị lúc bấy giờ. Sau khi đất nước thống nhất, Viện điều tra, đánh giá tài nguyên dược liệu trên toàn quốc. Đến năm 1985, viện hoàn thành điều tra, thống kê được 1.863 loài cây thuốc, 40 loài động vật làm thuốc và hơn một nghìn bài thuốc lưu truyền trong dân gian. Năm 2005, viện đã công bố Danh lục động vật làm thuốc; Danh lục khoáng vật làm thuốc; Danh lục các cây thuốc quý hiếm có nguy cơ bị tuyệt chủng và Danh lục các cây thuốc có khả năng khai thác làm cơ sở để quản lý và phát triển tài nguyên bền vững.
Bước vào công cuộc đổi mới, cán bộ của Viện Dược liệu tiếp tục đẩy mạnh nghiên cứu khoa học, chọn tạo ra các giống dược liệu tốt phục vụ sản xuất, đưa ra thị trường nhiều thuốc mới như: Angobin chống tập kết tiểu cầu, Somanimm tăng cường miễn dịch từ đương quy di thực; ruvintat chữa cao huyết áp; morantin chữa tiểu đường từ mướp đắng; cantonin từ chè dây chữa loét dạ dày; Haina từ cà gai leo chữa viêm gan; Panacrin điều trị ung thư… Cụm công trình nghiên cứu về cây thanh hao hoa vàng và công trình Atlas quốc gia Việt Nam được nhận Giải thưởng Hồ Chí Minh do những đóng góp to lớn trong công tác điều trị sốt rét và thông tin về những cây thuốc có nguy cơ tuyệt chủng ở Việt Nam.
Những năm gần đây, thị trường thuốc dược liệu bị thuốc hóa dược cạnh tranh mạnh mẽ và cơ chế tự chủ, tự chịu trách nhiệm theo Nghị định 115/2005/NĐ-CP đặt ra cho Viện nhiều thách thức trong quá trình phát triển. Phát huy truyền thống, lãnh đạo và cán bộ của Viện nỗ lực vươn lên hoàn thành tốt các nhiệm vụ được giao, tiếp tục khẳng định là đơn vị đầu ngành về nghiên cứu dược liệu. Từ các kết quả nghiên cứu, Viện đã chủ động tư vấn cho lãnh đạo Bộ Y tế về công tác phát triển dược liệu, được giao làm đầu mối nhiều nhiệm vụ như: Đề án “Quy hoạch tổng thể phát triển dược liệu đến năm 2020 và định hướng đến năm 2030” được Thủ tướng Chính phủ phê duyệt năm 2013; Đề án khai thác và phát triển cây Sâm ngọc linh; Đề án Xây dựng bộ dược liệu chuẩn; Đề án Atlas cây thuốc Quốc gia; ... Hiện nay, Viện đang tập trung triển khai thực hiện đề án quy hoạch tổng thể phát triển dược liệu, góp phần hoàn thành mục tiêu đến năm 2020 đáp ứng được 60% và đến năm 2030 là 80% tổng nhu cầu sử dụng dược liệu trong nước, cung ứng được 60% vào năm 2020 và đến năm 2020 là 80% giống dược liệu sạch, có năng suất, chất lượng cao. Viện Dược liệu tiếp tục làm tốt công tác quản lý nguồn tài nguyên dược liệu, quy hoạch các vùng khai thác dược liệu bền vững, phối hợp các địa phương, triển khai các nội dung của đề án Quy hoạch phát triển dược liệu như xây dựng các vùng trồng dược liệu tập trung tại Hà Giang, Quảng Ninh, Nghệ An, Thanh Hóa, An Giang…
Công tác bảo tồn nguồn gien dược liệu và cây thuốc của cộng đồng các dân tộc được quan tâm đẩy mạnh. Viện đang bảo tồn và lưu giữ 1.531 nguồn gien thuộc 884 loài cây thuốc ở nhiều vùng sinh thái khác nhau; 363 mẫu hạt giống đang được lưu giữ trong kho lạnh; 12 loài cây thuốc thuộc diện quý hiếm và có giá trị kinh tế được bảo tồn invitro; 11 loài bảo tồn trong cộng đồng. Nhiều nguồn gien quý hiếm có giá trị kinh tế như: sâm ngọc linh, tam thất hoang, sâm vũ diệp, bảy lá một hoa, ngũ gia bì hương, ngũ gia bì gai, hà thủ ô đỏ, đảng sâm, thạch hộc, cỏ nhung… đã được nghiên cứu chuyên sâu nhằm khai thác và phát triển tạo nguồn nguyên liệu làm thuốc. Trong đó, nguồn gien sâm Ngọc Linh đang được đầu tư tập trung để xây dựng thương hiệu sâm Việt Nam…
Trong 5 năm vừa qua (2011-2015), Viện đã thực hiện 189 đề tài các cấp với tổng số 363 công bố, trong đó có 60 bài báo công bố quốc tế trên các tạp chí ISI và tiếp tục duy trì, phát triển nhiều thuốc, thực phẩm chức năng mới, góp phần phục vụ chăm sóc sức khỏe cộng đồng: Viên ngậm Sâm Việt Nam, thuốc nhỏ mũi Agherinin, thuốc chữa viêm gan Abivina, Angobin, Somanimm, Bidentin, Sotinin, Thập vị bổ, Cốm bổ trẻ em, Cốm trẻ Việt, trà linh chi, trà mướp đắng, trà diệp hạ châu, trà hà thủ ô, trà lạc tâm an…. Hoàn thiện quy trình chiết xuất và triển khai sản xuất trên quy mô lớn nhiều loại hóa dược như: Bio-curcumin, Acid shikimic, Andrographolid, tổng hợp Clopidogrel bisulfate làm thuốc điều trị tim mạch, gefitinib, ternofovir, prasulgel, capecitabine, bosutinib… phục vụ nhu cầu sản xuất thuốc trong nước.
Trong thời gian tới, Viện Dược liệu sẽ phát triển tiềm lực khoa học, công nghệ đạt trình độ tiên tiến trong khu vực và một số lĩnh vực hội nhập được với các nước tiên tiến vào năm 2025, trong đó, tiếp tục đầu tư và ứng dụng kỹ thuật hiện đại để tạo ra một số sản phẩm chất lượng cao, tập trung vào các nhóm bệnh có xu hướng tăng cao như tiểu đường, tim mạch, ung thư, thần kinh, béo phì...