Bệnh nhi P.T.M.D., 4 tuổi, ở Đà Nẵng, khởi phát bệnh từ tháng 2/2026 với tình trạng thiếu máu, xuất huyết, phải truyền máu và tiểu cầu nhiều lần, đồng thời xuất hiện các đợt nhiễm trùng do giảm bạch cầu hạt. Sau khi làm các xét nghiệm, bệnh nhi được chẩn đoán suy tủy xương vô căn.
Kết quả xét nghiệm HLA cho thấy bệnh nhi phù hợp hoàn toàn với nguồn tủy từ em trai 18 tháng tuổi, nặng 10kg. Tuy nhiên, hai chị em bất đồng nhóm máu, bệnh nhi nhóm O, nguồn tủy nhóm B. Đáng chú ý, nguồn tủy được lấy từ em trai 18 tháng tuổi, là nguồn tủy nhỏ tuổi nhất được sử dụng tại bệnh viện.
Để xử lý tình trạng bất đồng nhóm máu, ê-kíp sử dụng biện pháp giảm hiệu giá kháng thể trước khi lấy tủy, qua đó hạn chế phải gạn tách hồng cầu khỏi sản phẩm tế bào gốc và bảo tồn số lượng tế bào gốc thu được.
Sau ghép, bệnh nhi xuất hiện một số biến chứng nhưng được điều trị và theo dõi kịp thời. Hiện các dòng tế bào máu đang phục hồi tốt, sức khỏe ổn định và bệnh nhi không còn phụ thuộc truyền máu.
Theo Bệnh viện Trung ương Huế, đến nay đơn vị đã thực hiện 88 ca ghép tế bào gốc ở trẻ em. Trong cùng ngày, bệnh viện cũng cho ba bệnh nhi mắc beta-Thalassemia ra viện sau ghép tế bào gốc đồng loại, hiện sức khỏe ổn định và không còn phải truyền máu định kỳ.