Bệnh viện Nhi Trung ương đang tập trung nghiên cứu nhóm bệnh lý lây nhiễm và bệnh lý cấp tính trong hồi sức; nghiên cứu nhóm bệnh chuyên sâu như Enzym, trị liệu, điều trị ung thư u nguyên bào thần kinh, nâng cao chất lượng điều trị cho bệnh nhân nhi.