Đó là một bước đột phá có thể đánh dấu sự phát triển của các phương pháp điều trị mới cho căn bệnh hiểm nghèo này và có thể dẫn đến những đột phá tương tự đối với các loại ung thư khác ở người.
Nghiên cứu được công bố trong Kỷ yếu của Viện Hàn lâm Khoa học Quốc gia Mỹ (PNAS) vào ngày 28/8.
Nhà sinh học phân tử Christopher Vakoc thuộc Phòng thí nghiệm Cold Spring Harbor cho biết: “Các tế bào biến thành cơ theo đúng nghĩa đen”.
"Khối u mất tất cả các thuộc tính ung thư. Chúng đang chuyển từ một tế bào tự sinh sản thành các tế bào dành cho sự co bóp. Bởi vì tất cả năng lượng và nguồn lực của nó giờ đây được dành cho sự co lại, nó không thể quay trở lại quá trình nhân lên".
Ung thư phát sinh khi các tế bào từ các bộ phận khác nhau của cơ thể đột biến. Ung thư cơ vân ác tính (rhabdomyosarcoma) là một loại ung thư thường thấy ở trẻ em và thanh thiếu niên. Nó thường bắt đầu ở cơ xương khi các tế bào trong đó đột biến, nhân lên và chiếm lấy cơ thể. Cơ vân chính là cơ hoạt động theo chủ ý, phân bố ở tứ chi và những phần cơ thể mà con người có thể điều khiển được.
Ung thư rhabdomyosarcoma rất hung dữ và thường gây chết người; tỷ lệ sống sót của nhóm nguy cơ trung bình là từ 50 đến 70%.
 |
| Một sơ đồ minh họa sự chuyển đổi từ ung thư rhabdomyosarcoma sang tế bào cơ. Ảnh: Phòng thí nghiệm Cold Spring Harbor |
Phương pháp điều trị được các nhà nghiên cứu hướng đến để điều trị bệnh này là liệu pháp biệt hóa. Nó xuất hiện khi các nhà khoa học nhận thấy rằng các tế bào ung thư bạch cầu chưa trưởng thành hoàn toàn, tương tự như các tế bào gốc chưa biệt hóa, chưa phát triển đầy đủ thành một loại tế bào cụ thể. Liệu pháp biệt hóa buộc các tế bào đó tiếp tục phát triển và biệt hóa thành các loại tế bào trưởng thành cụ thể.
Trong nghiên cứu trước đây, Giáo sư Vakoc và nhóm của ông đã đảo ngược một cách hiệu quả sự đột biến của các tế bào ung thư xuất hiện trong u xương ác tính nguyên phát (Ewing sarcoma), một loại ung thư khác ở trẻ em thường xuất hiện trong xương.
Các nhà nghiên cứu muốn xem liệu họ có thể lặp lại thành công với bệnh ung thư cơ vân rhabdomyosarcoma hay không, loại bệnh mà liệu pháp biệt hóa được cho là phải mất hàng thập kỷ nữa.
Họ đã sử dụng kỹ thuật sàng lọc di truyền để thu hẹp các gene có thể buộc các gene rhabdomyosarcoma tiếp tục phát triển thành tế bào cơ. Họ đã tìm thấy câu trả lời trong một loại protein có tên là yếu tố phiên mã hạt nhân Y (NF-Y).
Các tế bào rhabdomyosarcoma tạo ra một loại protein có tên PAX3–FOXO1 thúc đẩy sự phát triển của bệnh ung thư và khiến bệnh ung thư phụ thuộc vào đó.
Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng việc loại bỏ NF-Y sẽ làm bất hoạt PAX3-FOXO1, từ đó buộc các tế bào tiếp tục phát triển, biệt hóa thành các tế bào cơ trưởng thành không có dấu hiệu hoạt động của ung thư.
Nhóm nghiên cứu cho biết, đây là một bước quan trọng trong việc phát triển liệu pháp biệt hóa cho bệnh ung thư rhabdomyosarcoma và có thể đẩy nhanh tiến trình thực hiện các phương pháp điều trị này.
Và họ nói rằng kỹ thuật của họ, hiện đã được chứng minh trên hai loại sarcoma khác nhau, có thể áp dụng cho các loại ung thư bắt đầu trong các mô như xương hoặc cơ (sarcoma) và loại ung thư khác, vì nó cung cấp cho các nhà khoa học những công cụ cần thiết để tìm ra cách khiến tế bào ung thư biệt hóa.
Giáo sư Vakoc nói: “Mỗi loại thuốc thành công đều có câu chuyện về nguồn gốc của nó. Và những nghiên cứu như thế này chính là mảnh đất để từ đó các loại thuốc mới ra đời".
