Bệnh nhi tan máu bẩm sinh đầu tiên được ghép tế bào gốc nửa hòa hợp

Bé trai mắc bệnh tan máu bẩm sinh V.A.T đã được hồi sinh thêm một lần nữa sau khi được ghép tế bào gốc nửa hòa hợp. 15 tháng sau kỳ tích ghép tế bào gốc, Vũ Anh Tuấn đã hoàn toàn khỏe mạnh như người bình thường. 

Bệnh nhi tan máu bẩm sinh đang điều trị tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương.
Bệnh nhi tan máu bẩm sinh đang điều trị tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương.

V.A.T khi mới sinh ra vốn là một cậu bé kháu khỉnh, khỏe mạnh, thậm chí có phần mập mạp hơn các bạn cùng trang lứa. Nhưng khi được hơn 2 tuổi, con bắt đầu có những triệu chứng mệt mỏi, quấy khóc và sốt liên miên.

Tin sét đánh đến với cả gia đình khi biết Tuấn đã mang trong mình căn bệnh tan máu bẩm sinh, một căn bệnh di truyền sẽ đeo đẳng con suốt cuộc đời. Gia đình anh lại càng hoang mang, lo sợ hơn khi không biết em của T. có bị bệnh giống anh không.

Trong lúc tuyệt vọng, gia đình anh V.H.T lại lóe lên niềm hy vọng khi biết Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương có thể điều trị bệnh tan máu bẩm sinh bằng phương pháp ghép tế bào gốc.

Tuy nhiên, trước đây các ca đã thành công đều được ghép từ nguồn tế bào gốc của anh chị em ruột phù hợp hoàn toàn HLA trong khi em của con lại còn quá nhỏ nên chưa thể hiến tế bào gốc cho anh của mình.

Các y, bác sĩ của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương nhiều năm qu vẫn không ngừng nghiên cứu và đã có kế hoạch triển khai ghép tế bào gốc nửa hòa hợp bên cạnh ghép phù hợp hoàn toàn HLA để tìm thêm cơ hội hồi sinh cho những em bé bị căn bệnh di truyền này.

Cùng với sự quyết tâm của gia đình người bệnh, TS, BS Bạch Quốc Khánh, Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương quyết định sẽ tiến hành ca ghép tế bào gốc nửa hòa hợp đầu tiên tại Viện, cũng là tại Việt Nam cho một bệnh nhân tan máu bẩm sinh.

TS, BS Bạch Quốc Khánh chia sẻ, ghép từ nguồn tế bào gốc phù hợp hoàn toàn HLA cho bệnh nhân tan máu bẩm sinh vốn đã khó, nhưng ghép nửa hòa hợp còn phức tạp hơn rất nhiều do thời gian mọc mảnh ghép kéo dài, nguy cơ thải ghép cũng như ghép chống chủ cao… Hơn nữa, đây lại là ca ghép đầu tiên nên áp lực lại càng lớn.

"Dù xác định có rất nhiều khó khăn nhưng chúng tôi vẫn quyết tâm thực hiện vì nhiều năm qua cá nhân tôi cũng như tập thể viện luôn trăn trở làm thế nào để những em bé tan máu bẩm sinh không phải gắn cuộc đời với bệnh viện”, bác sĩ Khánh bày tỏ.

Dẫu biết rằng trước đây chưa có ca ghép nào tương tự được thực hiện, gia đình anh vẫn không lùi bước: “Mang bệnh này là số phận của con nên chỉ cần có một cơ hội để thay đổi số phận ấy thì đối với gia đình tôi không còn gì quý giá hơn!”.

Tháng 8/2019, con bắt đầu được truyền hóa chất liều cao và được truyền tế bào gốc của mẹ. Gần 2 tháng ghép tế bào gốc của con là quãng thời gian có thể nói là dài nhất đối với vợ chồng anh.

Sau khi ghép, T. còn gặp phải biến chứng ghép chống chủ. Các tế bào của mảnh ghép phát triển quá mạnh, tấn công gan của cậu bé, nhưng các bác sĩ đã điều trị kịp thời giúp con vượt qua biến chứng này.

Cho tới nay đã hơn 15 tháng kể từ khi V.A.T được ghép tế bào gốc, con khỏe mạnh hơn, không còn phải truyền máu định kỳ nữa và đã bước vào lớp 1. Phương pháp ghép tế bào gốc đã mở ra cho con một tương lai mới cho em.

Có thể bạn quan tâm

Hình ảnh bệnh nhân trước và sau điều trị.

Ung thư biểu mô tế bào đáy tái phát liên tiếp, lời cảnh báo từ bác sĩ

Ung thư biểu mô tế bào đáy (BCC) – loại ung thư da phổ biến nhất – thường có tiên lượng tốt nhưng không hề “vô hại” như nhiều người nghĩ. Trường hợp một bệnh nhân gần 60 tuổi phải phẫu thuật tới 3 lần do tái phát liên tiếp cho thấy tính chất xâm lấn âm thầm, ranh giới khó kiểm soát của bệnh, đặc biệt ở vùng mặt nguy cơ cao.

PlasmaMed - Dấu ấn sản phẩm Thương hiệu quốc gia từ khát vọng làm chủ công nghệ y sinh

PlasmaMed - Dấu ấn sản phẩm Thương hiệu quốc gia từ khát vọng làm chủ công nghệ y sinh

Trong bối cảnh ngành y tế Việt Nam đứng trước yêu cầu đổi mới về công nghệ và nâng cao chất lượng điều trị, việc xuất hiện những sản phẩm “Make in Vietnam” mang hàm lượng khoa học cao không chỉ góp phần cải thiện hiệu quả chăm sóc sức khỏe mà còn khẳng định năng lực nghiên cứu, làm chủ công nghệ của doanh nghiệp trong nước.

Tiến sĩ, bác sĩ Cao Việt Tùng thực hiện thay van động mạch phổi qua da cho bé L.V với sự tư vấn của chuyên gia Hàn Quốc.

Tránh “cưa xương ức” lần hai, bé 14 tuổi được thay van tim qua da chỉ trong 2 giờ

13 năm sau ca phẫu thuật điều trị tứ chứng Fallot, van động mạch phổi dần suy giảm theo quy luật tự nhiên của cơ thể, khiến bé gái đứng trước nguy cơ phải cưa xương ức để thay van lần hai. Tuy nhiên, nhờ kỹ thuật tiên tiến thay van động mạch phổi qua da, em đã có thể tránh được cuộc đại phẫu thêm một lần nữa.

Quang cảnh hội nghị chiều 28/4 nhằm tháo gỡ khó khăn cho "phòng tuyến" y tế cơ sở trên địa bàn tỉnh Cà Mau.

Cà Mau nhận diện để gỡ khó cho tuyến y tế cơ sở

Kể từ khi chính thức thu gọn từ 164 xuống còn 64 đơn vị (sau hợp nhất tỉnh), hệ thống y tế cơ sở tại Cà Mau đối mặt với không ít khó khăn, nhất là thiếu hụt lãnh đạo, biên chế chuyên môn, cùng hạ tầng chắp vá... Đây là những điểm nghẽn được lãnh đạo Cà Mau nhận diện để sớm khơi thông.

Dự phòng chủ động RSV góp phần ổn định sức khỏe, cải thiện chất lượng sống. Ảnh: Shutterstock

Nhiễm trùng do RSV dễ tiến triển nặng ở người lớn mắc phổi tắc nghẽn mạn tính: Giải pháp nào để kiểm soát?

Theo Bộ Y tế, gần 10% dân số Việt Nam “sống chung” với bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) - nguyên nhân gây tử vong đứng thứ 4 trên toàn thế giới vào năm 2021. Nguy hiểm hơn, bệnh nhân COPD có nguy cơ cao mắc bệnh do virus hợp bào hô hấp (RSV) và có thể dẫn đến các đợt cấp, nhập viện, một số biến chứng khác.