Bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị bệnh lý ung thư

Những ý kiến mới về sử dụng liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene trong điều trị các bệnh lý suy giảm miễn dịch bẩm sinh đã được các nhà khoa học thế giới chia sẻ tại Hội nghị quốc tế thường niên về Những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền do Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec tổ chức ngày 31/10 tại Hà Nội.
Bệnh nhi bình phục sau ghép tế bào CAR-T.
Bệnh nhi bình phục sau ghép tế bào CAR-T.

Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào và công nghệ Gene Vinmec, cho biết, trung bình, mỗi năm Việt Nam có 300 ca ghép tế bào gốc do mắc bệnh lý ung thư máu. Tuy nhiên, có không ít ca tái phát bệnh sau ghép, cơ hội sống rút ngắn lại.

Vì thế, hiện nay, các nhà khoa học quan tâm đến việc mở rộng và tăng cường việc chữa trị cho người bị bệnh ung thư, thiếu máu, thiếu miễn dịch tại Việt Nam. Trong nghiên cứu tế bào gốc, các nhà khoa học thấy có những phương pháp điều trị được bệnh ung thư ở Việt Nam và liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu hiện tại.

Chủ động sản xuất tế bào CAR-T, tăng cơ hội điều trị cho bệnh nhi mắc ung thư, bệnh lý miễn dịch

CAR-T là liệu pháp mới nhưng cực kỳ quan trọng để cứu được bệnh nhân ung thư máu kháng trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất. Không có liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân mắc ung thư máu bạch cầu cấp, ung thư hạch (Lymphoma) không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh.

Theo Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và bạch cầu cấp (ALL) tái phát hoặc kháng thuốc. Tuy nhiên, chi phí sản xuất CAR-T vẫn rất cao.

Tại hội thảo, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm trình bày kết quả ban đầu của việc điều trị NHL và ALL tái phát hoặc kháng thuốc bằng cách sử dụng tế bào CAR-T kháng CD19 được sản xuất tại Vinmec.

Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào và Công nghệ Gen Vinmec.

Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào và Công nghệ Gen Vinmec.

Đây là thử nghiệm lâm sàng pha I đầu tiên tại Việt Nam để nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T kháng CD19 trong điều trị ALL và NHL tái phát hoặc kháng thuốc. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8/2023 đến nay và đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào CAR-T CD19.

Theo Giáo sư Liêm, các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm triệu chứng giải phóng cytokine trên 12 bệnh nhân và độc thần kinh trên hai bệnh nhân. Trong thời gian theo dõi kéo dài từ 1 đến 10 tháng, có 5/6 bệnh nhân NHL (một bệnh nhân đang chờ đánh giá) và 7/7 bệnh nhân ALL (một bệnh nhân đang chờ đánh giá) đạt được lui bệnh hoàn toàn sau khi truyền tế bào CAR-T.

Trong quá trình theo dõi, năm bệnh nhân NHL và bốn bệnh nhân ALL duy trì tình trạng lui bệnh hoàn toàn, một bệnh nhân NHL và ba bệnh nhân ALL tái phát.

"Đến giờ, trong số các trường hợp được điều trị CAR-T tại Vinmec và kết quả hiện đánh giá ở giai đoạn sớm đạt 70%, còn 30% có thể tái phát. Bước đầu, chúng tôi đã làm chủ được công nghệ, kể cả sản xuất tế bào và quá trình theo dõi điều trị lâm sàng. Về mặt lâm sàng, chúng ta cũng đã làm chủ được chẩn đoán, chỉ định, xử lý các biến chứng. Với những kết quả triển khai ban đầu, các nhà khoa học hy vọng đây là liệu pháp triển vọng tại Việt Nam đem lại cơ hội cho người bệnh ung thư”, Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm cho biết.

Từ kết quả này, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm đề xuất, Việt Nam có thể sản xuất sản phẩm CD19 CAR-T với giá hợp lý. Kết quả ban đầu cho thấy rằng điều trị CAR-T là tương đối an toàn và mang lại hy vọng trong việc điều trị NHL và ALL có CD19+tái phát hoặc kháng thuốc.

Tuy nhiên, CAR-T là một công nghệ rất khó, kết hợp công nghệ tế bào và công nghệ gene nên dù được đào tạo lý thuyết, thực tiễn áp dụng cũng vô cùng thách thức vì việc nuôi cấy tế bào T rất đắt đỏ. Quy trình sản xuất liệu pháp CAR-T tự thân rất phức tạp, đòi hỏi nhiều nhân lực và bao gồm nhiều quy trình mở, làm tăng nguy cơ không nhất quán về chất lượng và gặp khó khăn trong việc đáp ứng các quy định nghiêm ngặt của cơ quan quản lý.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, sau hơn 5 năm học tập, nghiên cứu, nhận chuyển giao công nghệ sản xuất tế bào CAR-T từ Đức, hiện nay, Vinmec đã có thể tự sản xuất tế bào CAR-T với giá thành chỉ bằng 1/5 so với ở Mỹ, chất lượng ngang bằng nhau.

Hiện Vinmec đang nghiên cứu tới việc hạ giá thành hơn nữa. “Với khoảng 1,5-2 tỷ đồng để ghép tế bào CAR-T, tôi nghĩ nhiều người sẽ tiếp cận được. Khi chủ động sản xuất được tế bào CAR-T, sau này liệu pháp này có thể được chỉ định sớm hơn sẽ cho kết quả tốt hơn”, Giáo sư Liêm bày tỏ.

Học tập kinh nghiệm ứng dụng liệu pháp tế bào gốc cho bệnh nhân mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Tại hội thảo khoa học, các chuyên gia thế giới về sử dụng liệu pháp tế bào gốc đã chia sẻ nhiều kinh nghiệm trong điều trị cho bệnh nhân ung thư, bệnh nhi mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh.

Giáo sư Candotti Fabio, Chủ tịch Hội suy giảm miễn dịch châu Âu cũng đã chia sẻ về nghiên cứu lâm sàng về liệu pháp gene và chỉnh sửa hệ gene cho các bệnh rối loạn chuyển hóa bẩm sinh. 6 ca lâm sàng rối loạn miễn dịch bẩm sinh tham gia nghiên cứu đều cho kết quả điều trị tốt, không gặp nhiều phản ứng không mong muốn.

Giáo sư Candotti Fabio.

Giáo sư Candotti Fabio.

“Liệu pháp gene có ưu điểm hơn so với các phương pháp điều trị truyền thống. Ghép tế bào gốc là sử dụng tự thân của người bệnh sẽ không gây ra phản ứng thải ghép. Tuy nhiên, tế bào gốc là liệu pháp mới, đắt đỏ, chưa được phổ biến trên thế giới. Do vậy không phải nước nào cũng làm được phương pháp này. Đối với điều trị rối loạn bẩm sinh ngoài phương pháp điều trị triệu chứng thì ghép tế bào gốc tiềm năng tiếp tục phát triển, cải tiến tốt hơn sử dụng các vectơ virus chỉnh sửa gene sẽ có hiệu quả tốt hơn”, Giáo sư Candotti Fabio nói.

Giáo sư Hirokazu Kanegane, Chủ tịch Hiệp hội Miễn dịch châu Á-Thái Bình Dương, Viện Khoa học Tokyo, Nhật Bản đã chia sẻ về những tiến bộ gần đây trong ghép tế bào tạo máu đồng loài cho bệnh nhân mắc miễn dịch bẩm sinh.

Bày tỏ sự ấn tượng với trình độ của các nhà khoa học tại VinMec, đặc biệt trong việc ghép tế bào gốc, Giáo sư Fulvio Porta - Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Italia tin tưởng, với những thành công của Vinmec trong ghép tế bào CAR-T, trong tương lai, Vinmec có thể mở rộng ra ghép CAR-T cho các bệnh lý khác.

Giáo sư Fulvio Porta.

Giáo sư Fulvio Porta.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, hội thảo là cơ hội cho các nhà khoa học Việt Nam được học tập, trao đổi kinh nghiệm liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền. “Hội thảo mang lại kiến thức mới, kỹ thuật mới trong sử dụng liệu pháp tế bào để điều trị một số bệnh lý như suy giảm miễn dịch bẩm sinh. Đây là mảng kiến thức mà chúng ta còn thiếu hụt và chưa có kinh nghiệm”, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho hay.

Có thể bạn quan tâm

Người dân tìm hiểu thông tin về chế độ dinh dưỡng dành cho người mắc các bệnh không lây nhiễm tại cơ sở khám, chữa bệnh. (Ảnh: VÂN VÂN)

Phòng bệnh sớm từ chế độ ăn uống

Việt Nam đang đối mặt với gánh nặng ngày càng tăng do các bệnh không lây nhiễm như tim mạch, đái tháo đường, tăng huyết áp… Xu hướng này thường gắn với thói quen ăn uống không lành mạnh, nhất là việc sử dụng nhiều muối, thực phẩm chế biến sẵn, thức ăn nhanh, đồ uống có đường của người dân.

Giám đốc Sở Y tế tỉnh Đắk Lắk Nay Phi La tại một cuộc họp của Ủy ban nhân dân tỉnh. (Ảnh: Nguyễn Công Lý)

Sở Y tế tỉnh Đắk Lắk cảnh báo tình trạng mạo danh cán bộ, công chức của Sở để lừa đảo, trục lợi

Hiện nay, trên địa bàn tỉnh Đắk Lắk xuất hiện một số đối tượng mạo danh cán bộ, công chức Sở Y tế tỉnh và các cơ quan, đơn vị có liên quan để gọi điện, thông báo về việc kiểm tra hoạt động khám, chữa bệnh, đồng thời yêu cầu các cơ sở chuẩn bị tiền, quà hoặc cung cấp thông tin nhằm mục đích lừa đảo, trục lợi.

Bộ trưởng Y tế Đào Hồng Lan trao Quyết định và tặng hoa chúc mừng Quỹ Phòng bệnh. (Ảnh: LÊ HẢO)

Quỹ Phòng bệnh chính thức ra mắt đi vào hoạt động

Ngày 20/8, Quỹ Phòng bệnh (Bộ Y tế) - một quỹ tài chính nhà nước ngoài ngân sách hoạt động theo mô hình đơn vị sự nghiệp công lập giúp huy động, quản lý và phân bổ hiệu quả các nguồn lực hợp pháp, bổ sung kịp thời cho những khoảng trống mà ngân sách nhà nước chưa đáp ứng đủ cho công tác phòng bệnh chính thức ra mắt.

Bác sĩ thăm khám cho người bệnh. (Ảnh: BVCC)

Ngộ độc vì thói quen dùng thuốc giảm đau

Thuốc giảm đau, hạ sốt vốn quen thuộc nhưng nếu dùng tùy tiện, người bệnh có thể vô tình quá liều, tổn thương gan, thậm chí nguy hiểm tính mạng. Tại Bệnh viện Bạch Mai, nhiều trường hợp ngộ độc paracetamol phải nhập viện vì dùng trùng hoạt chất hoặc thuốc không rõ thành phần.

Các bác sĩ thực hiện ca can thiệp. (Ảnh: SỸ HIẾU)

Nắn chỉnh kín và cố định xương bằng đinh nội tủy đàn hồi cho cháu bé bị gãy xương cánh tay

Các bác sĩ Bệnh viện Đại học Y Dược, Đại học Quốc gia Hà Nội (cơ sở Linh Đàm) vừa xử lý nắn chỉnh kín và cố định xương bằng đinh nội tủy đàn hồi qua hai đường rạch da khoảng 5mm, giúp cháu bé hạn chế bóc tách mô mềm, bảo tồn tối đa màng xương, nguồn cấp máu và vùng sụn tăng trưởng của trẻ.

Thiếu tướng, Phó Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Văn Nam, Phó Chính ủy Học viện Quân y trao Bằng khen của Bộ trưởng Quốc phòng tặng Bộ môn-Khoa Thận và Lọc máu. (Ảnh: TUẤN DŨNG)

Nâng cao toàn diện chất lượng khám, chữa bệnh, phát triển kỹ thuật chuyên sâu trong điều trị bệnh lý về thận

Ngày 20/8, tại Hà Nội, Bộ môn-Khoa Thận và Lọc máu, Bệnh viện Quân y 103 (Học viện Quân y) tổ chức Lễ kỷ niệm 20 năm Ngày truyền thống (21/8/2006-21/8/2026) và đón nhận Bằng khen của Bộ trưởng Quốc phòng. Thiếu tướng, Phó Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Văn Nam, Phó Chính ủy Học viện Quân y dự và chúc mừng đơn vị.

Ê-kíp các bác sĩ Bệnh viện K thực hiện phẫu thuật cho người bệnh. (Ảnh: BVCC)

Phẫu thuật thay toàn bộ xương đùi, giữ lại chân cho bệnh nhân bị ung thư xương

Với người bệnh 59 tuổi, việc đối diện với căn bệnh ung thư xương, nguy cơ phải cắt bỏ toàn bộ xương đùi là một thách thức rất lớn về cả sức khỏe và tâm lý. Do đó, cân nhắc phương án phẫu thuật loại bỏ tổn thương mà vẫn giữ được đôi chân là mong muốn của cả ê-kíp bác sĩ và gia đình người bệnh.

Cán bộ y tế tư vấn cho phụ nữ trong độ tuổi chủ động dự phòng, sàng lọc để đẩy lùi bệnh ung thư vú, ung thư cổ tử cung. (Ảnh: ĐỖ THỦY)

Phát hiện sớm để điều trị hiệu quả

Ung thư vú, ung thư cổ tử cung là hai bệnh tác động tiêu cực đối với sức khỏe phụ nữ, chiếm tỷ lệ mắc mới và tử vong cao trong nhóm ung thư ở nữ giới. Tuy nhiên, nếu được dự phòng và phát hiện sớm bằng các biện pháp sàng lọc hiệu quả, đều có thể giảm tỷ lệ tử vong vì căn bệnh nêu trên.

Tổn thương do giun rồng. (Ảnh: Bệnh viện cung cấp)

Thêm một ca giun rồng được phát hiện tại Việt Nam

Bệnh viện Đặng Văn Ngữ vừa tiếp nhận bệnh nhân nam 49 tuổi ở Lào Cai, có 2 tổn thương trên cẳng tay trái. Trước khi đến viện, người bệnh đã được người nhà kéo ra hai đoạn giun màu trắng dài khoảng 10-20cm. Đây là trường hợp mắc giun rồng thứ 44 được ghi nhận tại Việt Nam từ năm 2020 đến nay.

Bệnh nhân bình phục sức khỏe và được ra viện sáng 19/8.

Một tháng nguy kịch do Covid-19, bệnh nhân được cứu sống nhờ can thiệp ECMO

Mắc Covid-19 biến chứng ARDS, sốc nhiễm khuẩn, suy đa tạng, nam bệnh nhân 43 tuổi từng ở trong tình trạng nguy kịch, phải thở máy, lọc máu và sử dụng ECMO. Sau gần một tháng hồi sức tích cực với nhiều kỹ thuật chuyên sâu tại Bệnh viện 19-8 (Bộ Công an), bệnh nhân đã hồi phục, được cai máy thở và xuất viện sáng 19/8.