Bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị bệnh lý ung thư

Những ý kiến mới về sử dụng liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene trong điều trị các bệnh lý suy giảm miễn dịch bẩm sinh đã được các nhà khoa học thế giới chia sẻ tại Hội nghị quốc tế thường niên về Những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền do Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec tổ chức ngày 31/10 tại Hà Nội.
Bệnh nhi bình phục sau ghép tế bào CAR-T.
Bệnh nhi bình phục sau ghép tế bào CAR-T.

Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào và công nghệ Gene Vinmec, cho biết, trung bình, mỗi năm Việt Nam có 300 ca ghép tế bào gốc do mắc bệnh lý ung thư máu. Tuy nhiên, có không ít ca tái phát bệnh sau ghép, cơ hội sống rút ngắn lại.

Vì thế, hiện nay, các nhà khoa học quan tâm đến việc mở rộng và tăng cường việc chữa trị cho người bị bệnh ung thư, thiếu máu, thiếu miễn dịch tại Việt Nam. Trong nghiên cứu tế bào gốc, các nhà khoa học thấy có những phương pháp điều trị được bệnh ung thư ở Việt Nam và liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu hiện tại.

Chủ động sản xuất tế bào CAR-T, tăng cơ hội điều trị cho bệnh nhi mắc ung thư, bệnh lý miễn dịch

CAR-T là liệu pháp mới nhưng cực kỳ quan trọng để cứu được bệnh nhân ung thư máu kháng trị hoặc tái phát sau điều trị hóa chất. Không có liệu pháp này, hầu hết bệnh nhân mắc ung thư máu bạch cầu cấp, ung thư hạch (Lymphoma) không đáp ứng với hóa trị hoặc tái phát sau điều trị sẽ tử vong rất nhanh.

Theo Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và bạch cầu cấp (ALL) tái phát hoặc kháng thuốc. Tuy nhiên, chi phí sản xuất CAR-T vẫn rất cao.

Tại hội thảo, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm trình bày kết quả ban đầu của việc điều trị NHL và ALL tái phát hoặc kháng thuốc bằng cách sử dụng tế bào CAR-T kháng CD19 được sản xuất tại Vinmec.

Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào và Công nghệ Gen Vinmec.

Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào và Công nghệ Gen Vinmec.

Đây là thử nghiệm lâm sàng pha I đầu tiên tại Việt Nam để nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T kháng CD19 trong điều trị ALL và NHL tái phát hoặc kháng thuốc. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8/2023 đến nay và đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào CAR-T CD19.

Theo Giáo sư Liêm, các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm triệu chứng giải phóng cytokine trên 12 bệnh nhân và độc thần kinh trên hai bệnh nhân. Trong thời gian theo dõi kéo dài từ 1 đến 10 tháng, có 5/6 bệnh nhân NHL (một bệnh nhân đang chờ đánh giá) và 7/7 bệnh nhân ALL (một bệnh nhân đang chờ đánh giá) đạt được lui bệnh hoàn toàn sau khi truyền tế bào CAR-T.

Trong quá trình theo dõi, năm bệnh nhân NHL và bốn bệnh nhân ALL duy trì tình trạng lui bệnh hoàn toàn, một bệnh nhân NHL và ba bệnh nhân ALL tái phát.

"Đến giờ, trong số các trường hợp được điều trị CAR-T tại Vinmec và kết quả hiện đánh giá ở giai đoạn sớm đạt 70%, còn 30% có thể tái phát. Bước đầu, chúng tôi đã làm chủ được công nghệ, kể cả sản xuất tế bào và quá trình theo dõi điều trị lâm sàng. Về mặt lâm sàng, chúng ta cũng đã làm chủ được chẩn đoán, chỉ định, xử lý các biến chứng. Với những kết quả triển khai ban đầu, các nhà khoa học hy vọng đây là liệu pháp triển vọng tại Việt Nam đem lại cơ hội cho người bệnh ung thư”, Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Liêm cho biết.

Từ kết quả này, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm đề xuất, Việt Nam có thể sản xuất sản phẩm CD19 CAR-T với giá hợp lý. Kết quả ban đầu cho thấy rằng điều trị CAR-T là tương đối an toàn và mang lại hy vọng trong việc điều trị NHL và ALL có CD19+tái phát hoặc kháng thuốc.

Tuy nhiên, CAR-T là một công nghệ rất khó, kết hợp công nghệ tế bào và công nghệ gene nên dù được đào tạo lý thuyết, thực tiễn áp dụng cũng vô cùng thách thức vì việc nuôi cấy tế bào T rất đắt đỏ. Quy trình sản xuất liệu pháp CAR-T tự thân rất phức tạp, đòi hỏi nhiều nhân lực và bao gồm nhiều quy trình mở, làm tăng nguy cơ không nhất quán về chất lượng và gặp khó khăn trong việc đáp ứng các quy định nghiêm ngặt của cơ quan quản lý.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, sau hơn 5 năm học tập, nghiên cứu, nhận chuyển giao công nghệ sản xuất tế bào CAR-T từ Đức, hiện nay, Vinmec đã có thể tự sản xuất tế bào CAR-T với giá thành chỉ bằng 1/5 so với ở Mỹ, chất lượng ngang bằng nhau.

Hiện Vinmec đang nghiên cứu tới việc hạ giá thành hơn nữa. “Với khoảng 1,5-2 tỷ đồng để ghép tế bào CAR-T, tôi nghĩ nhiều người sẽ tiếp cận được. Khi chủ động sản xuất được tế bào CAR-T, sau này liệu pháp này có thể được chỉ định sớm hơn sẽ cho kết quả tốt hơn”, Giáo sư Liêm bày tỏ.

Học tập kinh nghiệm ứng dụng liệu pháp tế bào gốc cho bệnh nhân mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh

Tại hội thảo khoa học, các chuyên gia thế giới về sử dụng liệu pháp tế bào gốc đã chia sẻ nhiều kinh nghiệm trong điều trị cho bệnh nhân ung thư, bệnh nhi mắc rối loạn chuyển hóa bẩm sinh.

Giáo sư Candotti Fabio, Chủ tịch Hội suy giảm miễn dịch châu Âu cũng đã chia sẻ về nghiên cứu lâm sàng về liệu pháp gene và chỉnh sửa hệ gene cho các bệnh rối loạn chuyển hóa bẩm sinh. 6 ca lâm sàng rối loạn miễn dịch bẩm sinh tham gia nghiên cứu đều cho kết quả điều trị tốt, không gặp nhiều phản ứng không mong muốn.

Giáo sư Candotti Fabio.

Giáo sư Candotti Fabio.

“Liệu pháp gene có ưu điểm hơn so với các phương pháp điều trị truyền thống. Ghép tế bào gốc là sử dụng tự thân của người bệnh sẽ không gây ra phản ứng thải ghép. Tuy nhiên, tế bào gốc là liệu pháp mới, đắt đỏ, chưa được phổ biến trên thế giới. Do vậy không phải nước nào cũng làm được phương pháp này. Đối với điều trị rối loạn bẩm sinh ngoài phương pháp điều trị triệu chứng thì ghép tế bào gốc tiềm năng tiếp tục phát triển, cải tiến tốt hơn sử dụng các vectơ virus chỉnh sửa gene sẽ có hiệu quả tốt hơn”, Giáo sư Candotti Fabio nói.

Giáo sư Hirokazu Kanegane, Chủ tịch Hiệp hội Miễn dịch châu Á-Thái Bình Dương, Viện Khoa học Tokyo, Nhật Bản đã chia sẻ về những tiến bộ gần đây trong ghép tế bào tạo máu đồng loài cho bệnh nhân mắc miễn dịch bẩm sinh.

Bày tỏ sự ấn tượng với trình độ của các nhà khoa học tại VinMec, đặc biệt trong việc ghép tế bào gốc, Giáo sư Fulvio Porta - Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Italia tin tưởng, với những thành công của Vinmec trong ghép tế bào CAR-T, trong tương lai, Vinmec có thể mở rộng ra ghép CAR-T cho các bệnh lý khác.

Giáo sư Fulvio Porta.

Giáo sư Fulvio Porta.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, hội thảo là cơ hội cho các nhà khoa học Việt Nam được học tập, trao đổi kinh nghiệm liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền. “Hội thảo mang lại kiến thức mới, kỹ thuật mới trong sử dụng liệu pháp tế bào để điều trị một số bệnh lý như suy giảm miễn dịch bẩm sinh. Đây là mảng kiến thức mà chúng ta còn thiếu hụt và chưa có kinh nghiệm”, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho hay.

Có thể bạn quan tâm

Thừa ủy quyền của Chủ tịch nước, Thứ trưởng Y tế Đỗ Xuân Tuyên trao Huân chương Lao động hạng Ba cho Bệnh viện Sức khỏe tâm thần Thái Bình. (Ảnh: MAI TÚ)

Xây dựng Bệnh viện Sức khỏe tâm thần Thái Bình trở thành cơ sở y tế phát triển chuyên sâu

Ngày 9/10, Bệnh viện Sức khỏe tâm thần Thái Bình (tỉnh Hưng Yên) tổ chức lễ kỷ niệm 50 năm thành lập và đón nhận Huân chương Lao động hạng Ba lần thứ hai. Dự lễ có Thứ trưởng Y tế Đỗ Xuân Tuyên; các đồng chí lãnh đạo tỉnh Hưng Yên; đại diện các sở, ngành của tỉnh và các thế hệ cán bộ, nhân viên bệnh viện.

(Ảnh minh họa: Cục Dân số)

Giảm gánh nặng sinh và nuôi con để ứng phó mức sinh thấp

Để đưa mức sinh trở lại ngưỡng thay thế, việc khuyến khích các gia đình sinh đủ hai con cần đi cùng những chính sách hỗ trợ cụ thể. Từ mở rộng thời gian nghỉ thai sản đến xây dựng môi trường thuận lợi cho việc chăm sóc, nuôi dạy trẻ, chính sách dân số đang chuyển hướng nhằm giải quyết những áp lực cho người trẻ.

Thứ trưởng Y tế Đỗ Xuân Tuyên trao giải tập thể. (Ảnh: Cục Dân số)

Gần 95 nghìn người tham gia cuộc thi tìm hiểu về mất cân bằng giới tính khi sinh

Sau một tháng triển khai trên nền tảng số, cuộc thi tìm hiểu về mất cân bằng giới tính khi sinh do Cục Dân số, Bộ Y tế tổ chức đã thu hút 94.752 người tham gia từ 34 tỉnh, thành phố, với hơn 86.700 bài thi hợp lệ, góp phần lan tỏa thông điệp bình đẳng giới và nâng cao giá trị của trẻ em gái trong cộng đồng.

Ê-kíp các bác sĩ Bệnh viện Nội tiết Trung ương thực hiện phẫu thuật cho bệnh nhân. (Ảnh: THÚY QUỲNH)

Vét hạch cổ chọn lọc dựa trên bản đồ hạch, giảm nguy cơ biến chứng cho người bệnh ung thư tuyến giáp

Kỹ thuật vét hạch cổ chọn lọc dựa trên bản đồ hạch giúp bác sĩ lấy đủ mô hạch trong khoang cần đánh giá, hỗ trợ phát hiện ổ di căn kích thước rất nhỏ, đồng thời hạn chế những can thiệp không cần thiết. Qua đó, người bệnh mắc tuyến giáp được kiểm soát tổn thương hiệu quả, giảm nguy cơ biến chứng và bảo đảm an toàn sau phẫu thuật.

Chương trình Kết nối yêu thương là hoạt động được lãnh đạo Đảng, Nhà nước, Bộ Công an, Hội Liên hiệp Phụ nữ Việt Nam cùng các cơ quan, doanh nghiệp đặc biệt quan tâm. (Ảnh: BẢO VY)

Doanh nhân Nguyễn Thị Phương Thảo dự chương trình "Kết nối yêu thương" của Hội Liên hiệp Phụ nữ Việt Nam

Tại Nhà hát Hồ Gươm, Bộ Công an phối hợp Trung ương Hội Liên hiệp Phụ nữ Việt Nam vừa tổ chức chương trình “Kết nối yêu thương”, chung tay chăm lo cho phụ nữ và trẻ em mắc bệnh hiểm nghèo có hoàn cảnh đặc biệt khó khăn. Tại chương trình, Vietjet, Sovico và HDBank góp 30 tỷ đồng hỗ trợ phụ nữ, trẻ em mắc bệnh hiểm nghèo.

Trong phòng mổ của Bệnh viện E, các ê kíp phẫu thuật đã dành phút trang nghiêm để nói lời tiễn biệt và tri ân người bệnh. (Ảnh: BVCC)

Sáu cuộc đời được trao cơ hội sống từ một người hiến tạng

Từ một người bệnh không may qua đời sau khi chết não do đuối nước, nghĩa cử hiến tạng của gia đình đã mở ra cơ hội sống cho 6 người bệnh ở cả ba miền. Trái tim, gan, 2 quả thận và 2 giác mạc được kịp thời đưa đến các bệnh viện để ghép, tiếp nối sự sống và hoàn thành tâm nguyện của người đã khuất.

Bác sĩ thăm khám người bệnh sau 48 giờ nhập viện. (Ảnh: Bệnh viện cung cấp)

Tây Ninh: Cứu sống người phụ nữ trẻ bị sét đánh

Trở về nhà giữa cơn mưa giông dữ dội, cô gái trẻ bất ngờ bị sét đánh ngã gục xuống đường, rơi vào tình trạng nguy kịch với rối loạn nhịp tim và nhiều tổn thương trên cơ thể. Hơn 48 giờ giành giật sự sống tại Phòng Hồi sức tích cực (ICU), các bác sĩ đã thành công giúp cô vượt qua cơn nguy kịch.

Đoàn công tác Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 tham quan Phòng thí nghiệm của Trung tâm Nghiên cứu Công nghệ Y sinh và Cấy ghép (NIFE), Hannover. (Ảnh: BVCC)

Mở rộng hợp tác chuyên sâu về chấn thương chỉnh hình giữa Việt Nam và Đức

Vừa qua, tại thành phố Hannover (Cộng hòa Liên bang Đức), Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 và Bệnh viện DIAKOVERE Annastift đã ký Biên bản ghi nhớ hợp tác trong lĩnh vực chấn thương chỉnh hình, mở ra hướng hợp tác chuyên sâu về hội chẩn, đào tạo, nghiên cứu khoa học và tiếp nhận, chuyển giao các kỹ thuật tiên tiến.

Các bác sĩ Bệnh viện Bạch Mai cơ sở Ninh Bình triển khai can thiệp điện quang DSA. (Ảnh: THÀNH DƯƠNG)

Rút ngắn khoảng cách trong tiếp cận dịch vụ y tế chất lượng cao

Người dân được tiếp cận y tế chất lượng cao sớm hơn, thuận lợi hơn; người bệnh nặng có thêm cơ hội được cứu sống trong thời gian vàng; gia đình giảm chi phí khi không phải đi xa; năng lực y tế của cả khu vực cùng mạnh lên… Đó là những hiệu quả nhìn thấy được sau hơn ba tháng Bệnh viện Bạch Mai cơ sở Ninh Bình đi vào hoạt động.

Tra cứu thông tin thẻ bảo hiểm y tế bằng căn cước công dân gắn chip được triển khai tại 100% cơ sở khám, chữa bệnh bảo hiểm y tế ở thành phố Hải Phòng. (Ảnh: THANH NGA)

Xác thực bảo hiểm y tế bằng dữ liệu

Sau hơn một năm thực hiện Nghị định số 188/2025/NĐ-CP ngày 1/7/2025 của Chính phủ quy định chi tiết và hướng dẫn thi hành một số điều của Luật Bảo hiểm y tế, bên cạnh kết quả đạt được đã phát sinh một số vướng mắc cần sớm được tháo gỡ...