Điều kỳ diệu của liệu pháp tế bào và gene trong điều trị bệnh lý hiểm nghèo

4 bệnh nhân sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T, trong đó, có 3 bệnh nhân bạch cầu cấp và 1 bệnh nhân ung thư hạch tại Bệnh viện Vinmec có kết quả sau điều trị rất khả quan. Hiện cả 3 trường hợp đã lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, 1 bệnh nhân hiện đang được điều trị và theo dõi.
Điều kỳ diệu của liệu pháp tế bào và gene trong điều trị bệnh lý hiểm nghèo

Những kết quả tuyệt vời này là thành tựu nghiên cứu trong khoảng 6 năm của Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) được chia sẻ tại Hội nghị VCGT lần 6-VCGT 2023 với chủ đề “Liệu pháp tế bào và gene: Chúng ta đang ở đâu?”. Hội nghị do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRISG) phối hợp với Hội Y học tái tạo và trị liệu tế bào Việt Nam tổ chức ngày 31/10, tại Trung tâm Almaz, Long Biên, Hà Nội.

Liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị ung thư

Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư huyết học là một trong những điểm sáng trong nghiên cứu và ứng dụng công nghệ trong năm 2023 của Vinmec, kéo dài đến hết năm 2025. Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư cho người bệnh ở Việt Nam.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ Gene Vinmec, tính đến thời điểm hiện tại đã có 4 bệnh nhân sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T trong đó, có 3 bệnh nhân bạch cầu cấp và 1 bệnh nhân ung thư hạch. Kết quả sau điều trị rất khả quan, cả 3 trường hợp đã lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, 1 bệnh nhân hiện đang được điều trị và theo dõi.

Dự kiến đến hết năm 2023, đề tài sẽ điều trị cho 8 người trong số 16 bệnh nhân dự kiến được truyền tế bào CAR-T, đạt 50% tiến độ.

Trường hợp đầu tiên điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Việt Nam là bệnh nhi T.B.C (4 tuổi) vào tháng 8/2023. Bệnh nhi mới nhất tham gia điều trị là bé H.G.B (12 tuổi), mắc Lơ xê mi cấp thể L2, nhóm nguy cơ trung bình tại Bệnh viện Huyết học và Truyền máu Trung ương. Sau gần 1 năm, tế bào ác tính lui bệnh hoàn toàn.

Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T tại Vinmec đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

Giáo sư Jacek Toporski chia sẻ về phương pháp điều trị CAR-T tại hội nghị.

Giáo sư Jacek Toporski chia sẻ về phương pháp điều trị CAR-T tại hội nghị.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho biết, trên thế giới chỉ có ít trung tâm làm chủ được công nghệ này. Việc triển khai liệu pháp đòi hỏi sự đầu tư rất lớn về cả nhân lực và vật lực. Đây là phương pháp mới và lần đầu tiên được tiến hành ở Việt Nam.

Tập đoàn Vingroup đã trang bị hệ thống máy móc, cơ sở vật chất hiện đại đủ điều kiện đáp ứng tiếp nhận chuyển giao kỹ thuật để nuôi cấy tế bào và chuyển gene cũng như thực hiện các xét nghiệm đánh giá. Dự án được triển khai bởi các nhà nghiên cứu và bác sĩ Vinmec được đào tạo ở nước ngoài, có sự hợp tác chặt chẽ với các chuyên gia hàng đầu trong và ngoài nước.

Sớm khởi động dự án chỉnh sửa gene điều trị bệnh tan máu bẩm sinh

Liệu pháp chỉnh sửa gene là một trong những liệu pháp khó, đòi hỏi kỹ thuật chuyên sâu và sự kết nối giữa các chuyên ngành khác nhau để có thể đưa vào ứng dụng trong lâm sàng. Hiện nay đã có những ứng dụng đầu tiên chỉnh sửa gene được FDA cấp phép. Đây được coi là công cụ duy nhất để có thể điều trị và chữa khỏi bệnh đối với các bệnh khiếm khuyết về gene mà từ trước đến nay chưa có phương pháp hiệu quả.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, tháng 11/2023, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gene Vinmec sẽ khởi động Dự án Chỉnh sửa gene trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân Thalassemia để tiến tới điều trị lâm sàng trong tương lai. Dự án do quỹ VINIF tài trợ thực hiện.

Đây là dự án đầu tiên tại Việt Nam và một trong ít các cơ sở nghiên cứu trên thế giới thực hiện chỉnh sửa gene trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân sử dụng công cụ CRISPR/Cas9 trên hệ thống sản xuất tế bào tự động Prodigy.

Tại Việt Nam có khoảng 13,8% dân số mang gene bệnh Thalassemia. Phương pháp điều trị phổ biến hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân không đủ điều kiện để ghép do bệnh tiến triển nặng, quá lớn tuổi hoặc không tìm được người cho phù hợp. Do vậy, liệu pháp gene có thể cứu sống nhiều bệnh nhân không còn khả năng ghép tế bào gốc tạo máu.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, ghép tế bào gốc tạo máu chỉnh sửa gene và ghép HLA không hòa hợp là phương pháp điều trị duy nhất giúp chữa khỏi cho người mắc bệnh về máu hoàn toàn.

Tuy nhiên, hiện Việt Nam chưa có chương trình sàng lọc để chẩn đoán phát hiện sớm cũng như điều trị hiệu quả căn bệnh này. Khác với ở Mỹ và châu Âu, các Trung tâm ghép tế bào gốc lớn ở Việt Nam chưa có các ngân hàng tế bào gốc. Do đó, bệnh nhân khi cần ghép tế bào gốc tạo máu thì rất khó tìm được người cho có tỉ lệ phù hợp cao. Phần lớn các bệnh nhân phải trông chờ vào anh chị em cùng huyết thống để tìm mảnh ghép phù hợp.

Hội nghị thu hút các chuyên gia trong và ngoài nước.

Hội nghị thu hút các chuyên gia trong và ngoài nước.

Trên thực tế anh chị em có HLA phù hợp hoàn toàn chỉ có khoảng 25% nên các ca bệnh cũng phải rất may mắn mới tìm được tế bào gốc phù hợp HLA hoàn toàn để ghép. Ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp (như bố mẹ cho con hoặc ngược lại) đã trở nên hiện thực, kết quả đầu ra rất khả quan, tương tự như ghép hòa hợp HLA hoàn toàn. Tuy nhiên, kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp là kỹ thuật khó.

Giáo sư Fulvio Porta, Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Ý, chuyên gia hàng đầu thế giới trong lĩnh vực này đã chia sẻ kết quả Ghép tế bào gốc tạo máu cho các bệnh thiếu hụt miễn dịch bẩm sinh tại một số trung tâm lớn trên thế giới.

Hiện Vinmec đang thảo luận mời Giáo sư Fulvio Porta làm cố vấn chuyên môn để triển khai liệu pháp này tại Vinmec.

Giáo sư Rupert Handgretinger, Nguyên Giám đốc Bệnh viện Nhi Bệnh viện Đại học Tübingen (Đức) và Phó Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thanh Bình (Bệnh viện Nhi Trung ương) có các báo cáo để Hội nghị có thể tìm hiểu những tiến bộ nhất thế giới về ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp HLA để đưa vào Việt Nam.

Hội nghị có sự tham gia của nhiều chuyên gia hàng đầu trong nước và quốc tế trong lĩnh vực y sinh học. Tại các hội nghị lớn về huyết học, ung bướu và trị liệu tế bào trên thế giới hiện nay, các chủ đề được nói nhiều trong điều trị ung thư là liệu pháp miễn dịch với tế bào CAR-T và các kháng thể kháng nguyên kép…

Thêm vào đó, liệu pháp gene đang ngày càng khẳng định vai trò quan trọng trong việc điều trị bệnh khiếm khuyết về gene. Đi theo đúng xu hướng nói trên của thế giới hiện nay, VCGT 2023 tập trung chia sẻ ý tưởng và thảo luận kết quả nghiên cứu đột phá trong các chủ đề đang được giới y khoa và cộng đồng đang rất quan tâm như liệu pháp tế bào CAR-T và ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị ung thư, các bệnh huyết sắc tố do đột biến gen, suy giảm miễn dịch bẩm sinh.

Bên cạnh đó, Hội nghị cũng có các báo cáo nổi bật về y học tái tạo như liệu pháp tế bào gốc trung mô điều trị tắc nghẽn phổi mạn tính, ứng dụng thể tiết ngoại bào và huyết tương giàu tiểu cầu trong chống lão hoá và điều trị bệnh.

Có thể bạn quan tâm

Cán bộ y tế giám sát véc-tơ truyền bệnh sốt xuất huyết Dengue tại các hộ gia đình trên địa bàn tỉnh Đồng Tháp. Ảnh: TTXVN

Ảnh hưởng của sốt xuất huyết Dengue với sức khỏe

Sốt xuất huyết Dengue là bệnh truyền nhiễm do virus lây truyền qua muỗi vằn Aedes (muỗi vằn) khá nguy hiểm, hiện vẫn chưa có thuốc điều trị đặc hiệu. Đáng lo ngại, căn bệnh này không còn là bệnh của riêng trẻ em mà ai cũng có thể mắc phải nếu không thực hiện các biện pháp dự phòng cho bản thân, gia đình và cộng đồng.

Quang cảnh lễ ký kết giữa các đơn vị.

Bệnh viện Đại học Y dược Thành phố Hồ Chí Minh đồng hành chuẩn hóa quản lý bệnh mạn tính

Thực hiện định hướng chuyển từ chữa bệnh sang chăm sóc sức khỏe toàn diện của ngành y tế, các bệnh viện, cơ sở y tế đang đóng vai trò hạt nhân về chuyên môn, đào tạo và chuyển giao kỹ thuật trong chương trình tăng cường quản lý các bệnh mạn tính như tăng huyết áp và đái tháo đường trên phạm vi cả nước.

Ảnh minh họa.

Ổ dịch do virus Hanta (chủng Andes-ANDV) đã được kiểm soát và không còn là nguy cơ y tế công cộng

Bộ Y tế sẽ tiếp tục phối hợp với Tổ chức Y tế thế giới và các cơ quan liên quan theo dõi diễn biến tình hình bệnh do virus Hanta trên thế giới, cập nhật các thông tin khoa học, đánh giá nguy cơ khi cần thiết và triển khai các biện pháp phòng, chống bệnh phù hợp nhằm bảo vệ sức khỏe nhân dân.

Trụ sở của Tổ chức Y tế thế giới (WHO) tại Geneva, Thụy Sĩ. (Ảnh: Xinhua/Liu Qu)

Bộ Y tế thông tin về dịch bệnh do virus Hanta

Tối 3/7, Bộ Y tế phát đi thông tin cập nhật về dịch bệnh do virus Hanta và cho biết ổ dịch liên quan tàu du lịch MV Hondius đã được WHO xác nhận kiểm soát hiệu quả. Dù Việt Nam chưa ghi nhận ca mắc chủng virus Andes, ngành y tế vẫn tiếp tục giám sát chặt chẽ và khuyến cáo người dân chủ động thực hiện các biện pháp phòng bệnh.

Ứng dụng kỹ thuật phẫu thuật ít xâm lấn bằng dao Coblator trong điều trị bệnh lý tai mũi họng.

Công nghệ Coblator giúp người bệnh tai mũi họng hồi phục nhanh sau phẫu thuật

Ứng dụng kỹ thuật phẫu thuật ít xâm lấn bằng dao Coblator đang góp phần thay đổi phương pháp điều trị nhiều bệnh lý tai mũi họng. Trường hợp 3 thành viên trong một gia đình cùng được phẫu thuật và xuất viện sau khoảng 24 giờ cho thấy hiệu quả của công nghệ này khi được chỉ định đúng và thực hiện bởi đội ngũ chuyên môn.

Giảng viên và học viên tham gia khóa đào tạo phẫu thuật nội soi robot cơ bản.

Đào tạo, nâng cao trình độ phẫu thuật nội soi robot trong điều trị ung thư

Phẫu thuật nội soi robot được xem là một trong những thành tựu nổi bật của ngoại khoa với nhiều ưu điểm vượt trội như độ chính xác cao, thao tác linh hoạt, ít xâm lấn, bảo tồn được nhiều tổ chức quan trọng, góp phần nâng cao hiệu quả điều trị và rút ngắn thời gian hồi phục và cải thiện chất lượng sống cho người bệnh.

Đo đa ký giấc ngủ là kỹ thuật thăm dò chức năng hiện đại, cho phép ghi nhận đồng thời nhiều hoạt động sinh lý diễn ra trong suốt thời gian người bệnh ngủ.

"Tiêu chuẩn vàng" phát hiện hội chứng ngưng thở tắc nghẽn khi ngủ

Ngủ ngáy to, thường xuyên thức giấc giữa đêm, mệt mỏi sau khi ngủ hay buồn ngủ quá mức vào ban ngày không chỉ ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống mà còn có thể cảnh báo hội chứng ngưng thở tắc nghẽn khi ngủ. Đo đa ký giấc ngủ được xem là phương pháp hiệu quả nhất để chẩn đoán sớm và điều trị kịp thời bệnh lý này.

Quang cảnh diễn đàn.

Quản lý an toàn thực phẩm dựa trên kiểm soát nguy cơ theo chuỗi

Sớm xây dựng cơ chế chia sẻ dữ liệu liên ngành về an toàn thực phẩm, hàng giả, hàng nhập lậu, hàng không rõ nguồn gốc, xuất xứ; kết nối thông tin giữa các cơ quan nhà nước, lực lượng kiểm tra, nền tảng thương mại điện tử, doanh nghiệp phân phối và người tiêu dùng, đó là nội dung diễn đàn vừa được tổ chức tại Hà Nội.

Bệnh nhân trải qua cơn nguy kịch do sốc phản vệ nặng.

Cứu sống 2 bệnh nhân sốc phản vệ nguy kịch

Kỹ thuật hồi sức chuyên sâu ngay tại Bệnh viện Bạch Mai cơ sở Ninh Bình đang giúp nhiều bệnh nhân nguy kịch không còn phải chạy đua với quãng đường chuyển tuyến. Can thiệp sớm ngay tại địa phương là yếu tố quyết định, góp phần nâng cao tỷ lệ cứu sống và giảm biến chứng.

Khám sức khỏe cộng đồng tại phường Bình Phú.

Hồ sơ sức khỏe điện tử thúc đẩy y tế thông minh

Nhân kỷ niệm 50 năm Ngày thành phố Sài Gòn-Gia Định vinh dự mang tên Chủ tịch Hồ Chí Minh (2/7/1976-2/7/2026), ngành y tế Thành phố Hồ Chí Minh đang triển khai một bước đột phá đó là xây dựng hồ sơ sức khỏe điện tử toàn diện cho gần 15 triệu dân. Đây là một hạ tầng dữ liệu y tế chưa từng có tiền lệ tại Việt Nam. 

Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 đã triển khai chương trình khám bệnh, tư vấn sức khỏe, cấp phát thuốc miễn phí cho hơn 1.000 người có công, đồng thời trao 100 suất quà tri ân tại ba xã Gia Lâm, Kiều Phú và Dân Hòa (thành phố Hà Nội).

Lan tỏa nghĩa tình quân y: Hơn 1.000 người có công được khám bệnh, cấp thuốc miễn phí

Trong chuỗi hoạt động hướng tới kỷ niệm 79 năm Ngày Thương binh-Liệt sĩ, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 đã triển khai chương trình khám bệnh, tư vấn sức khỏe, cấp phát thuốc miễn phí cho hơn 1.000 người có công, đồng thời trao 100 suất quà tri ân tại ba xã Gia Lâm, Kiều Phú và Dân Hòa (thành phố Hà Nội).