Đây là loại thuốc miễn dịch đường uống tiềm năng điều trị ung thư được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt thử nghiệm lâm sàng. Với kết quả an toàn ở giai đoạn 1 tại hơn 10 bệnh viện, trung tâm y khoa uy tín tại Hoa Kỳ, thuốc tiềm năng này tiếp tục được phê duyệt nghiên cứu ở giai đoạn 2 về hiệu quả đáp ứng trên người bệnh ung thư đại trực tràng giai đoạn cuối không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có.
Theo Tiến sĩ, bác sĩ Vũ Hữu Khiêm, Trưởng khoa Ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội, ở Việt Nam, nhiều bệnh ung thư giai đoạn di căn, nếu dùng thuốc đích hoặc thuốc miễn dịch, tỷ lệ sống sau 5 năm là 30-40%.
Liệu pháp miễn dịch, một bước tiến đáng kể trong điều trị ung thư trong 10 năm qua trên toàn cầu, cũng chỉ có hiệu quả với khoảng 5% bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn. Do đó, cả thế giới, đặc biệt là Việt Nam, đang rất cần những giải pháp cho 95% bệnh nhân còn lại, đặc biệt là những bệnh nhân không đáp ứng với các phác đồ điều trị hiện có.
Trong bối cảnh đó, nghiên cứu VISTA-1 của Công ty công nghệ sinh học Hoa Kỳ Riboscience - được phát triển bởi nhóm các chuyên gia danh tiếng, bao gồm Giáo sư, Tiến sĩ Jeffrey S. Glenn, Giáo sư Y khoa danh dự Joseph D Grant tại trường Đại học Y Stanford; Tiến sĩ Klaus Klumpp, nhà nghiên cứu sinh học phân tử và các thuốc phát minh của các hãng dược nổi tiếng thế giới, đồng sáng lập kiêm Chủ tịch Riboscience; Tiến sĩ Mark Smith, Trưởng khoa Hóa dược Đại học Stanford - hướng tới nỗ lực mang lại giải pháp đột phá khi sử dụng cơ chế miễn dịch để điều trị ung thư giai đoạn cuối và không còn đáp ứng với các phương pháp hiện tại.
Ở giai đoạn trước mắt, nghiên cứu tập trung vào những bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn, tiến triển, thất bại hoặc không dung nạp với các liệu pháp điều trị hiện có, mở ra cho họ cơ hội được tiếp cận với một giải pháp tiên tiến và tiềm năng. Thuốc ở dạng đường uống, dễ dàng sử dụng, tiết giảm chi phí, tăng cơ hội tiếp cận cho nhiều bệnh nhân, nhất là đối với bệnh ung thư vốn có chi phí điều trị rất cao.
Thuốc miễn dịch đường uống đầu tiên RBS241 hoạt động bằng cách kích hoạt hệ miễn dịch của cơ thể để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư thông qua cơ chế chuyển đổi "tình trạng miễn dịch" của khối u từ "lạnh" sang "nóng". Thuốc đã được chứng minh an toàn trong suốt giai đoạn thử nghiệm tiền lâm sàng và không gây ra tác dụng phụ đáng kể với người bệnh ung thư trong chương trình thử nghiệm lâm sàng pha 1 tại hơn 10 bệnh viện và trường y khoa uy tín tại Hoa Kỳ. Dữ liệu từ các nghiên cứu này cho thấy RBS2418 có hiệu quả tiềm năng chống lại sự tiến triển của khối u, cả khi sử dụng đơn lẻ và kết hợp với thuốc ức chế chốt kiểm miễn dịch (anti PD-1).
Nghiên cứu VISTA-1 được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt triển khai vào tháng 9/2024, ngay sau đó, Bộ Y tế Việt Nam đã phê duyệt vào đầu tháng 12/2024. Dự kiến, ở giai đoạn 2A hiện nay, VISTA-1 sẽ thu tuyển 150 bệnh nhân tại cả Hoa Kỳ và Việt Nam.
Tại Việt Nam, dự án sẽ triển khai đầu tiên tại Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội và Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh TP Hồ Chí Minh, dự kiến mở rộng thêm tại 3 bệnh viện lớn khác trong thời gian tới.
 |
| Tiến sĩ Nguyễn Ngô Quang, Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo, Bộ Y tế cho biết, đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2A đầu tiên và duy nhất trong thuốc điều trị bệnh lý ung thư tại Việt Nam tính đến thời điểm này, |
Theo Tiến sĩ Nguyễn Ngô Quang, Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo, Bộ Y tế, đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2A đầu tiên và duy nhất trong thuốc điều trị bệnh lý ung thư tại Việt Nam tính đến thời điểm này, đồng thời cũng là lần đầu tiên một xét nghiệm chỉ dấu sinh học mới được chuyển giao kỹ thuật ngay từ khi bắt đầu để thực hiện tại phòng xét nghiệm trung tâm cho tất cả các địa điểm nghiên cứu ở Việt Nam mà không phải chuyển mẫu về phòng xét nghiệm ở nước ngoài.
Việc hợp tác này cũng thể hiện năng lực nghiên cứu của Việt Nam sẵn sàng đáp ứng các điều kiện để có thể tiếp nhận, triển khai các nghiên cứu lâm sàng ở giai đoạn rất sớm như pha 2A chứ không chỉ nghiên cứu ở các giai đoạn 3 như trước đây. Việc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng quốc tế như VISTA-1 cũng giúp Việt Nam thiết lập được cơ sở dữ liệu điều trị trên người Việt Nam, góp phần hoàn thiện hồ sơ thuốc mới và là điều kiện quan trọng để có thể thúc đẩy quá trình cấp phép lưu hành thuốc mới sau này tại Việt Nam.
Để trở thành điểm nghiên cứu chính thức của VISTA-1, Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh và Viện Nghiên cứu Tâm Anh đã có sự chuẩn bị và đầu tư rất lớn về nhân sự, thiết bị máy móc, quy trình làm việc, đặc biệt là chủ động tiếp cận tham gia ngay từ thời điểm rất sớm của nghiên cứu ban đầu tại Mỹ.
Giáo sư, Tiến sĩ Jeffrey S. Glenn cho biết ông đánh giá hạ tầng, sự chuyên nghiệp và chuyên sâu của Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh đủ năng lực thực hiện các thử nghiệm lâm sàng thành công. “Đây là hợp tác tuyệt vời trong nghiên cứu phát triển thuốc, và sẽ là điểm khởi đầu cho rất nhiều dự án nghiên cứu quan trọng khác trong tương lai với Tâm Anh”, Giáo sư Glenn nhấn mạnh.
