Tại hội thảo, các chuyên gia trong lĩnh vực huyết học trong nước và quốc tế đã cập nhật những nghiên cứu về thực trạng và giới thiệu liệu pháp mới trong điều trị bệnh Hemophilia tại Việt Nam và thế giới.
Hemophilia (hay còn gọi là bệnh máu khó đông) là một bệnh lý rối loạn đông máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu VIII/IX. Theo ước tính tại Việt Nam có hơn 6.200 người mắc hemophilia, trong đó Hemophilia A (liên quan yếu tố đông máu VIII) chiếm hơn 80% và có gần 40% người bệnh chưa được chẩn đoán và điều trị.
Hemophilia có thể khiến người bệnh chảy máu ngay cả khi không bị chấn thương, chảy máu kéo dài và tái diễn nhiều lần. Hiện nay, bệnh máu khó đông chưa được chữa khỏi hoàn toàn. Nếu người bệnh không được phát hiện sớm, chẩn đoán và điều trị đúng cách, các đợt chảy máu sẽ làm cho cơ khớp bị biến dạng, gây đau đớn, khó khăn trong đi lại, làm ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của người bệnh. Nếu chảy máu ở những vùng nguy hiểm, người bệnh có thể tử vong.
Mặc dù chưa được chữa khỏi hoàn toàn nhưng nếu phát hiện sớm và được điều trị dự phòng phù hợp, người bệnh vẫn có thể duy trì sức khỏe và có cuộc sống gần như bình thường.
Những năm qua, công tác chăm sóc, điều trị hemophilia tại Việt Nam đã đạt được nhiều bước tiến đáng ghi nhận. Từ chỗ chỉ có bảy cơ sở chính điều trị và quản lý người bệnh hemophilia, đến nay, cả nước đã phát triển thêm 10 trung tâm hemophilia vệ tinh trải đều trên hầu hết các vùng miền. Nhiều phương pháp điều trị tiên tiến trên thế giới được cập nhật trong điều trị cho người bệnh tại Việt Nam đã và đang mang lại những hiệu quả tích cực.
Theo khuyến cáo của Liên đoàn Hemophilia thế giới, điều trị dự phòng giúp người bệnh hạn chế tình trạng chảy máu, phòng ngừa và giảm thiểu hậu quả các biến chứng do bệnh gây ra.
TS,BS Bạch Quốc Khánh, Viện trưởng Viện Huyết học - Truyền máu T.Ư, Chủ tịch Hội Rối loạn đông máu Việt Nam, cho biết: Tại các nước phát triển, điều trị dự phòng cho người có hemophilia bằng cách thường xuyên bổ sung các tác nhân đông máu để ngăn ngừa chảy máu đã được triển khai trong nhiều thập kỷ qua và đã giúp cho người bệnh hemophilia có cuộc sống gần như người bình thường.
Tại Việt Nam trong những năm qua, phần lớn người bệnh chỉ được điều trị khi có chảy máu, dẫn đến người bệnh phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng về cơ, khớp. Hiện nay, Viện đang từng bước triển khai điều trị dự phòng (điều trị hạn chế biến chứng chảy máu) cho trẻ em bị hemophilia mức độ nặng và người bệnh có biến chứng khớp. Phương pháp này đã mang lại hiệu quả tích cực trong việc giúp người bệnh hạn chế được tình trạng chảy máu cũng như phòng ngừa hiệu quả các biến chứng.
Nếu có thể duy trì nồng độ yếu tố VIII trên 1% thông qua các biện pháp điều trị dự phòng, bổ sung thường xuyên yếu tố VIII thì người bệnh có thể giảm nguy cơ chảy máu tự phát, đặc biệt là chảy máu khớp. Việc điều trị dự phòng được triển khai càng sớm có thể giúp giảm đáng kể tần suất chảy máu và duy trì chức năng bình thường cho khớp.
Các thuốc yếu tố VIII đang được sử dụng trong các phác đồ điều trị dự phòng hiện tại vẫn có một số hạn chế nhất định. Trong khi đó, liệu pháp dự phòng mới sử dụng kháng thể đặc hiệu kép giúp giải quyết những hạn chế của các phác đồ điều trị hiện tại, đặc biệt là sau khi chẩn đoán ở những bệnh nhân chưa được điều trị trước đó.
