Không để người mắc bệnh hiếm bị bỏ lại phía sau

“Kế hoạch hành động quản lý bệnh hiếm năm 2025-2026” vừa được Bộ Y tế ban hành, với mục tiêu xây dựng và triển khai các chính sách, giải pháp và hành động cụ thể hướng tới nâng cao chất lượng quản lý, chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam.

Một bệnh nhi mắc bệnh hiếm tại Trung tâm Nội tiết, Chuyển hóa, Di truyền và liệu pháp phân tử. (BỆNH VIỆN NHI TRUNG ƯƠNG)
Một bệnh nhi mắc bệnh hiếm tại Trung tâm Nội tiết, Chuyển hóa, Di truyền và liệu pháp phân tử. (BỆNH VIỆN NHI TRUNG ƯƠNG)

Theo thống kê của Tổ chức Y tế Thế giới, toàn cầu hiện có hơn 7.000 loại bệnh hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người. Tại Việt Nam, ước tính có khoảng 100 căn bệnh hiếm với 6 triệu người đang mắc và bị ảnh hưởng, trong đó 58% là trẻ em.

Đáng chú ý, có khoảng 30% số trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận liệu pháp điều trị. Đây là con số đòi hỏi Bộ Y tế cần có chiến lược tăng cường quản lý bệnh hiếm toàn diện và hiệu quả hơn trong bối cảnh các bệnh truyền nhiễm và không lây nhiễm đang ngày càng gia tăng phức tạp, khi nguồn lực cho y tế còn eo hẹp.

Hiện nay, việc chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm gặp nhiều khó khăn do thiếu thông tin, thiếu chuyên gia và các phương pháp điều trị hiệu quả. Nhiều trường hợp mắc bệnh bị chẩn đoán muộn, điều trị không đúng cách và chi phí cao.

Bệnh hiếm là một vấn đề y tế cần được quan tâm. Bên cạnh số người mắc cũng khá nhiều, khó điều trị thì gánh nặng chi phí rất lớn.

Tiến sĩ Nguyễn Khánh Phương,

Viện trưởng Chiến lược và Chính sách y tế (Bộ Y tế)

Tiến sĩ Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Chiến lược và Chính sách y tế (Bộ Y tế) đánh giá: Bệnh hiếm là một vấn đề y tế cần được quan tâm. Bên cạnh số người mắc cũng khá nhiều, khó điều trị thì gánh nặng chi phí rất lớn. Bệnh nhân mắc bệnh hiếm có chi phí điều trị gấp 5 đến 10 lần bệnh thông thường, cá biệt có trường hợp gấp rất nhiều lần; việc không tiếp cận được điều trị bệnh hiếm làm tăng 21,2% chi phí bình quân/bệnh nhân/năm...

Vì vậy, cần xây dựng kế hoạch quốc gia về bệnh hiếm, trong đó khẩn trương xây dựng và ban hành danh mục bệnh hiếm của Việt Nam; thiết lập cơ sở dữ liệu và hệ thống đăng ký bệnh hiếm toàn quốc.

Mặt khác, phát triển mạng lưới trung tâm chuyên khoa bệnh hiếm tại bệnh viện tuyến cuối; cải thiện cơ chế chi trả bảo hiểm y tế và hỗ trợ tài chính cho người bệnh hiếm…

Tháng 5/2025, Đại hội đồng Y tế Thế giới thông qua nghị quyết WHA 78 với trọng tâm “Bệnh hiếm: Ưu tiên y tế toàn cầu về tính công bằng và hòa nhập”. Nghị quyết kêu gọi mỗi quốc gia ban hành chính sách và chương trình dựa trên bằng chứng nhằm phòng ngừa, chẩn đoán sớm và điều trị bệnh hiếm, bảo đảm mọi người, nhất là trẻ sơ sinh qua sàng lọc được tiếp cận dịch vụ chẩn đoán kịp thời, chính xác, chi phí hợp lý cùng các hỗ trợ y tế và xã hội cần thiết.

Nghị quyết WHA 78 mở ra hành lang chính sách toàn cầu và tạo động lực cho Việt Nam chuyển thông điệp “không ai bị bỏ lại phía sau” thành hành động cho cộng đồng người mắc bệnh hiếm.

Tại Việt Nam, đầu năm 2025, Bộ Y tế đã quyết định thành lập Ban chỉ đạo tăng cường và quản lý bệnh hiếm với vai trò là cơ quan tham mưu cũng như thúc đẩy cải thiện toàn diện công tác quản lý bệnh hiếm.

Ngày 12/9 vừa qua, Bộ cũng đã phê duyệt “Kế hoạch hành động quản lý bệnh hiếm năm 2025-2026”, đặt ra các nội dung, nhiệm vụ trọng tâm, bao gồm hoàn thiện thể chế trong lĩnh vực quản lý bệnh hiếm, như: Ban hành danh mục bệnh hiếm, cập nhật các hướng dẫn tiêu chuẩn về chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm; sửa đổi Thông tư cập nhật danh mục thuốc hiếm; truyền thông nâng cao nhận thức cộng đồng về bệnh hiếm; thúc đẩy nghiên cứu khoa học và hợp tác quốc tế hỗ trợ, nâng cao năng lực quản lý và điều trị bệnh hiếm.

Tại tọa đàm khoa học triển khai Kế hoạch hành động về quản lý bệnh hiếm năm 2025-2026, Cục trưởng Quản lý Khám chữa bệnh (Bộ Y tế) Hà Anh Đức đánh giá: Tọa đàm không chỉ là cơ hội để các chuyên gia đầu ngành chia sẻ kinh nghiệm và kiến thức, mà còn là dịp để cùng nhau thảo luận, đưa ra những giải pháp thiết thực nhằm nâng cao chất lượng quản lý, chẩn đoán và điều trị bệnh hiếm tại Việt Nam.

Bác sĩ Nguyễn Trọng Khoa, Phó Cục trưởng Quản lý Khám chữa bệnh cho biết: Mục tiêu từ nay đến cuối năm 2025 nghiệm thu đưa vào danh sách 30-40 bệnh hiếm và đến năm 2026 ban hành danh mục bệnh hiếm tại Việt Nam.

Mục tiêu từ nay đến cuối năm 2025 nghiệm thu đưa vào danh sách 30-40 bệnh hiếm và đến năm 2026 ban hành danh mục bệnh hiếm tại Việt Nam.

Bác sĩ Nguyễn Trọng Khoa,

Phó Cục trưởng Quản lý Khám chữa bệnh

Để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, chúng ta cần sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và cộng đồng xã hội. Việc xây dựng một chính sách cần tầm nhìn xa và những bằng chứng khoa học để Kế hoạch hành động năm 2025-2026 về quản lý bệnh hiếm phát huy hiệu quả thực tế; đồng thời nghiên cứu cơ chế, chính sách hỗ trợ chi trả nhằm giúp bệnh nhân có thể tiếp cận được các liệu pháp điều trị tiên tiến.

Phó Giáo sư, Tiến sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết, Chuyển hóa, Di truyền và liệu pháp phân tử (Bệnh viện Nhi Trung ương) cho rằng, cần phải tiếp tục mở rộng hướng dẫn chẩn đoán, điều trị cho nhóm bệnh hiếm (hiện có khoảng 40 hướng dẫn); tăng cường dịch vụ sàng lọc, chẩn đoán, điều trị, quản lý có lịch sử nhiều năm và ngày càng nâng cao chất lượng; khẩn trương ban hành danh sách tạm thời về bệnh hiếm; tăng đầu tư nguồn lực chẩn đoán, điều trị và đào tạo nguồn nhân lực cho lĩnh vực bệnh hiếm.

Có thể bạn quan tâm

Khám sức khỏe cộng đồng tại phường Bình Phú.

Hồ sơ sức khỏe điện tử thúc đẩy y tế thông minh

Nhân kỷ niệm 50 năm Ngày thành phố Sài Gòn-Gia Định vinh dự mang tên Chủ tịch Hồ Chí Minh (2/7/1976-2/7/2026), ngành y tế Thành phố Hồ Chí Minh đang triển khai một bước đột phá đó là xây dựng hồ sơ sức khỏe điện tử toàn diện cho gần 15 triệu dân. Đây là một hạ tầng dữ liệu y tế chưa từng có tiền lệ tại Việt Nam. 

Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 đã triển khai chương trình khám bệnh, tư vấn sức khỏe, cấp phát thuốc miễn phí cho hơn 1.000 người có công, đồng thời trao 100 suất quà tri ân tại ba xã Gia Lâm, Kiều Phú và Dân Hòa (thành phố Hà Nội).

Lan tỏa nghĩa tình quân y: Hơn 1.000 người có công được khám bệnh, cấp thuốc miễn phí

Trong chuỗi hoạt động hướng tới kỷ niệm 79 năm Ngày Thương binh-Liệt sĩ, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 đã triển khai chương trình khám bệnh, tư vấn sức khỏe, cấp phát thuốc miễn phí cho hơn 1.000 người có công, đồng thời trao 100 suất quà tri ân tại ba xã Gia Lâm, Kiều Phú và Dân Hòa (thành phố Hà Nội).

Chủ tịch Ủy ban nhân dân tỉnh Tây Ninh Lê Văn Hẳn phát biểu.

Tây Ninh phát động chiến dịch 90 ngày đêm khám sức khỏe định kỳ, sàng lọc miễn phí cho toàn dân

Nhằm nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe nhân dân, góp phần thực hiện mục tiêu phát triển nhanh, bền vững, xây dựng cuộc sống ấm no, hạnh phúc cho người dân, chiều 29/6, Ủy ban nhân dân tỉnh Tây Ninh tổ chức Lễ phát động Chiến dịch 90 ngày đêm khám sức khỏe định kỳ, khám sàng lọc miễn phí cho nhân dân trên địa bàn tỉnh.

Bác sĩ khám lại cho người bệnh.

Thanh niên 25 tuổi nhồi máu cơ tim do hút thuốc lá nhiều năm

Nhiều người vẫn cho rằng nhồi máu cơ tim là bệnh của người lớn tuổi. Tuy nhiên, trường hợp nam thanh niên 25 tuổi vừa được cấp cứu thành công tại Trung tâm Tim mạch, Bệnh viện E là lời cảnh báo về xu hướng trẻ hóa của bệnh lý tim mạch, trong đó hút thuốc lá là một trong những yếu tố nguy cơ hàng đầu.

Bác sĩ chuyên khoa II Nguyễn Đắc Thao - Trung tâm Phẫu thuật Tiêu hóa và Bệnh lý sàn chậu thăm hỏi bệnh nhân.

Cứu sống bệnh nhân đứt rời trực tràng sau hai lần phẫu thuật

Các bác sĩ Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức vừa phẫu thuật cấp cứu thành công cho nam bệnh nhân 42 tuổi bị đứt rời trực tràng trên nền nhiễm trùng nặng. Đây là tổn thương đặc biệt hiếm, chưa từng ghi nhận tại Việt Nam và chưa có phác đồ điều trị trên y văn thế giới.

Phó Giáo sư, Tiến sĩ Phạm Văn Bình trao đổi với đồng nghiệp trong ca phẫu thuật.

Phó Giáo sư, Tiến sĩ, bác sĩ Phạm Văn Bình: Đằng sau cánh tay robot là trí tuệ của người bác sĩ

Trong gần 40 năm làm nghề, Phó Giáo sư, Tiến sĩ Phạm Văn Bình đã chứng kiến lĩnh vực ngoại khoa đi qua nhiều cuộc cách mạng, từ mổ mở, nội soi đến phẫu thuật robot cùng trí tuệ nhân tạo. Nhưng càng ứng dụng nhiều công nghệ trong phẫu thuật, ông càng tin rằng thứ quyết định thành công của một ca mổ không chỉ nằm ở cỗ máy.

Hàng trăm gia đình cùng hội ngộ tại Bệnh viện Nam học và Hiếm muộn Hà Nội sáng 28/6.

12 năm gieo hy vọng, tiếp sức hàng chục nghìn gia đình hiếm muộn

Sau 12 năm triển khai, chương trình Tuần lễ Vàng-Ươm mầm hạnh phúc của Bệnh viện Nam học và hiếm muộn Hà Nội đã hỗ trợ hàng chục nghìn lượt người dân chăm sóc sức khỏe sinh sản. Riêng chương trình hỗ trợ 100% chi phí IVF đã giúp 79 gia đình hiện thực hóa giấc mơ làm cha mẹ, với 88 em bé đã chào đời.

Quang cảnh Mít-tinh hưởng ứng Ngày Vệ sinh yêu nước 2026 tại TP Cần Thơ.

Hưởng ứng Ngày Vệ sinh yêu nước 2026: Nâng cao năng lực y tế cơ sở, vì một cộng đồng khỏe mạnh

Ngày 27/6, tại TP Cần Thơ, Cục Phòng Bệnh (Bộ Y tế), Hội Thầy thuốc trẻ Việt Nam phối hợp với Sở Y tế TP Cần Thơ và Unilever Việt Nam, nhãn hàng Lifebuoy tổ chức Mít-tinh hưởng ứng Ngày Vệ sinh yêu nước nâng cao sức khỏe nhân dân 2026 với chủ đề “Vệ sinh phòng bệnh - Sức khỏe nâng cao”.

Quang cảnh hội nghị.

Miễn dịch trị liệu mở ra những bước tiến vượt bậc trong chẩn đoán và điều trị ung thư

Khoa học y học ngày nay đang bước vào một giai đoạn phát triển mới. Đó là sự chuyển dịch từ điều trị theo kinh nghiệm sang điều trị dựa trên bằng chứng; từ điều trị theo tên bệnh sang điều trị theo đặc điểm của từng người bệnh; từ cách tiếp cận “một phác đồ cho nhiều người” sang cá thể hóa cho từng người bệnh cụ thể.

Bác sĩ chuyên khoa II Lê Nam Thắng – Trưởng khoa Ngoại Thần kinh, Phó Giám đốc Trung tâm Thần kinh cùng ekip đã thực hiện cuộc phẫu thuật cho bệnh nhi.

Làm chủ kỹ thuật phẫu thuật động kinh theo chuẩn quốc tế, cứu bé gái khỏi 4 năm co giật

Việc xác định ổ sinh động kinh ở những bệnh nhân không có tổn thương trên MRI được xem là thách thức lớn ngay cả tại các trung tâm thần kinh hàng đầu thế giới. Tuy nhiên, bằng kỹ thuật điện cực nội sọ và lập bản đồ chức năng vỏ não, các bác sĩ đã điều trị thành công cho bệnh nhi 14 tuổi mắc động kinh kháng thuốc.

Các đại biểu nhấn nút khai trương hệ thống Trung tâm Phẫu thuật Robot Công nghệ cao đầu tiên theo mô hình đa kết nối.

Khai trương hệ thống Trung tâm Phẫu thuật Robot Công nghệ cao đầu tiên theo mô hình đa kết nối

Lần đầu tiên tại Việt Nam, một hệ sinh thái phẫu thuật robot được xây dựng theo mô hình đa kết nối giữa nhiều chuyên khoa, nhiều bệnh viện và các đối tác công nghệ quốc tế. Hệ thống quy tụ nhiều nền tảng robot ngoại khoa hiện đại, hướng tới nâng cao chất lượng điều trị và mở rộng cơ hội tiếp cận kỹ thuật cao cho người bệnh.