Hồi sinh sự sống cho bé gái mắc suy giảm miễn dịch nặng bằng ghép tế bào gốc

18 tháng tuổi, bé T.L mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp - một thể bệnh nặng nhất trong nhóm rối loạn miễn dịch bẩm sinh đã vượt qua hành trình ghép tế bào gốc tủy xương đầy thách thức để được hồi sinh. 

Bệnh nhi được chăm sóc và theo dõi sát sao trong quá trình hậu ghép.
Bệnh nhi được chăm sóc và theo dõi sát sao trong quá trình hậu ghép.

Bé gái mắc thể bệnh nặng nhất trong nhóm rối loạn miễn dịch bẩm sinh

Mắc bệnh nặng ngay từ 4 tháng sau sinh, bé gái T.L (18 tháng tuổi, ở Hải Phòng) bắt đầu có những đợt viêm phổi, phải nhập viện điều trị dài ngày. Thời điểm này, hệ miễn dịch của trẻ liên tục gặp các vấn đề nghiêm trọng như xuất hiện biến chứng hạch nách sưng to sau khi tiêm phòng lao.

Tháng 8/2024, gia đình đã đưa trẻ đến Bệnh viện Nhi Trung ương thăm khám, thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu về miễn dịch và di truyền, kết quả xác định trẻ mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp do đột biến gene hiếm gặp.

Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Thị Vân Anh, Phó Trưởng khoa Miễn dịch-Dị ứng-Khớp, Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết, T.L mắc thể bệnh nặng nhất của rối loạn miễn dịch bẩm sinh – hội chứng Omenn, vừa suy giảm nặng dòng tế bào lympho khiến trẻ dễ bị nhiễm trùng nặng, vừa có hiện tượng cơ thể có phản ứng tự viêm, khiến trẻ có tổn thương da đỏ da toàn thân, tổn thương các cơ quan, tăng men gan dai dẳng.

Ngoài biện pháp cách ly, sử dụng kháng sinh chống lại vi khuẩn, nấm, lao, virus, trẻ còn phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để làm giảm các phản ứng tự viêm. Vì vậy, việc chuẩn bị cho ghép tế bào gốc tạo máu cấp cho trẻ được tiến hành khẩn trương. Đây là biện pháp vô cùng quan trọng, có thể giúp hệ miễn dịch của trẻ phục hồi hoàn toàn.

557624910-817450207509066-3414740399144179440-n-4696.jpg
T.L đã có thể thỏa thích vui chơi, tươi cười như một trẻ khỏe mạnh.

Sau khi hội chẩn bệnh viện dưới sự chủ trì của Tiến sĩ, bác sĩ Cao Việt Tùng – Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương, các bác sĩ xác định ghép tế bào gốc tạo máu là con đường cấp thiết để cứu sống T.L. Tuy nhiên, giai đoạn điều trị này vô cùng căng thẳng, bởi trẻ bị nhiễm trùng và tổn thương gan nặng, tưởng chừng không thể vượt qua.

Với sự quyết tâm của các y, bác sĩ, qua rất nhiều cuộc hội chẩn, phối hợp đa chuyên ngành miễn dịch, hô hấp, gan mật, hồi sức và tế bào gốc, đến tháng 7/2025 toàn trạng trẻ ổn định hơn để sẵn sàng cho việc ghép tế bào gốc.

Trải qua thách thức trong ghép tế bào gốc cho trẻ nhỏ

Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê – Trưởng khoa Ghép Tế bào gốc, Trung tâm Tế bào gốc, Bệnh viện Nhi Trung ương cho hay, quy trình ghép tế bào gốc ở trẻ nhỏ đặc biệt phức tạp. Trước tiên, bệnh nhi phải trải qua giai đoạn điều kiện hóa theo phác đồ hóa chất đặc hiệu, nhằm loại bỏ toàn bộ tủy xương cũ và ngăn ngừa sự đào thải.

Với trẻ nhỏ dưới 1 tuổi, điều trị hóa chất rất khó khăn, bởi cơ thể non nớt, khả năng dung nạp thuốc kém, nguy cơ biến chứng cao.

Tại Trung tâm Tế bào gốc, tủy xương sau khi được lấy từ chị gái bệnh nhi, được xử lý bằng hệ thống thiết bị hiện đại, bảo đảm quy trình vô trùng nghiêm ngặt. Quá trình này diễn ra rất khẩn trương và chỉ trong vòng chưa đầy một giờ, tế bào gốc đạt chuẩn đã sẵn sàng để truyền vào cơ thể bệnh nhi.

Trực tiếp thực hiện ca ghép, Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê cho biết, ghép tế bào gốc cho trẻ nhỏ là thách thức rất lớn, nhất là đối với bệnh nhi có tình trạng nhiễm khuẩn rất nặng như T.L, không chỉ đòi hỏi kỹ thuật hiện đại mà còn cần sự phối hợp chặt chẽ giữa các chuyên khoa: Hồi sức hô hấp, dinh dưỡng, kiểm soát nhiễm khuẩn, truyền máu và miễn dịch. Từng khâu trong phòng ghép đều phải chính xác tuyệt đối để bảo đảm an toàn cho bệnh nhi.

Sau ca ghép, T.L được điều trị trong phòng vô khuẩn hoàn toàn, nuôi dưỡng bằng đường tĩnh mạch, sử dụng thuốc chống thải ghép thế hệ mới và theo dõi sát tình trạng, thực hiện xét nghiệm huyết học, miễn dịch hàng ngày.

Có những giai đoạn trẻ mắc viêm phổi nặng và nhiễm khuẩn máu phải hỗ trợ bằng thông khí nhân tạo xâm nhập, đồng thời truyền nhiều loại kháng sinh mạnh để kiểm soát nhiễm khuẩn. Song, với nỗ lực và quyết tâm không dừng bước của đội ngũ y bác sĩ trong quá trình chăm sóc, hồi sức, tế bào tủy mới của T.L đã phát triển, các chỉ số máu ổn định và hệ miễn dịch mới đã hình thành.

Đến nay, T.L đã có thể tự thở, bú mẹ, cười đùa như một em bé khỏe mạnh và được ra viện. Bác sĩ đánh giá tiên lượng của bé khả quan, sau khi trở về cuộc sống thường nhật, trẻ hoàn toàn có thể phát triển bình thường như bao em nhỏ khác.

557724001-817450040842416-7371206275027026352-n-5059.jpg
Ban lãnh đạo và các y bác sĩ Trung tâm Tế bào gốc tiễn bệnh nhi ra viện trong niềm hạnh phúc.

Xúc động khi thấy con vượt qua nguy kịch và khỏe mạnh trở lại, mẹ T.L nghẹn ngào chia sẻ, niềm hạnh phúc này không thể diễn tả bằng lời. "Gia đình tôi đã được các bác sĩ trao con lại từ tay tử thần. Con có thể vui chơi, cười nói trở lại là món quà vô giá. Gia đình chúng tôi biết ơn Ban lãnh đạo Bệnh viện, các bác sĩ của Trung tâm Tế bào gốc và Khoa Miễn dịch-Dị ứng-Khớp rất nhiều, các bác đã luôn đồng hành, giúp đỡ con và gia đình trong suốt gần 1 năm qua”, mẹ bệnh nhi xúc động nói.

Trước thực trạng các bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh ở trẻ em ngày càng gia tăng nhưng phần lớn không được phát hiện và điều trị kịp thời, câu chuyện của T.L là minh chứng cho tầm quan trọng của chẩn đoán sớm và sự tiến bộ của ứng dụng ghép tế bào gốc trong y học.

Có thể bạn quan tâm

Tặng quà tri ân các gia đình hiến mô, tạng. (Ảnh: ANH DƯƠNG)

Thêm một cách để lan tỏa giá trị nhân văn của hiến mô, tạng

Thông điệp “Còn mãi yêu thương” được Bệnh viện Bạch Mai lựa chọn để nhấn mạnh giá trị nhân văn của hiến mô, tạng: yêu thương không chỉ được thể hiện bằng lời sẻ chia mà còn có thể được trao đi bằng một quyết định tự nguyện, để khi một sự sống khép lại, cơ hội sống của những người khác có thể được mở ra.

Tọa đàm có sự tham dự của nhiều chuyên gia. (Ảnh: HÀ NHUNG)

Tạo hành lang pháp lý mạnh mẽ trước những thách thức mới trong kiểm soát thuốc lá

Ngày 26/8, tại Hà Nội, đã diễn ra tọa đàm “Góp ý Dự thảo Luật Phòng, chống tác hại của thuốc lá (sửa đổi): Tăng cường hiệu quả thực thi và phối hợp liên ngành”. Việc sửa đổi Luật Phòng, chống tác hại của thuốc lá được kỳ vọng tạo hành lang pháp lý mạnh mẽ trước những thách thức mới trong kiểm soát thuốc lá.

Các chuyên gia chia sẻ tại tọa đàm. (Ảnh: BTC cung cấp)

Thiếu vi chất vẫn là “điểm nghẽn” trong phát triển tầm vóc trẻ em Việt

Các chuyên gia dinh dưỡng cảnh báo, bên cạnh suy dinh dưỡng thấp còi, trẻ em Việt Nam vẫn đối mặt với tình trạng thiếu vi chất, trong khi thừa cân, béo phì có xu hướng gia tăng. Dinh dưỡng đầy đủ, cân đối và đa dạng được xem là yếu tố quan trọng giúp trẻ phát huy tiềm năng chiều cao, phát triển toàn diện và phòng ngừa bệnh tật.

Đại diện các bên ký kết biên bản hợp tác. (Ảnh: Trường cao đẳng Dược Hà Nội cung cấp)

Kết nối sinh viên ngành điều dưỡng Việt Nam với thị trường lao động quốc tế

Ngày 25/8, thông tin từ Trường cao đẳng Dược Hà Nội cho biết sẽ triển khai mô hình hỗ trợ khép kín để sinh viên ngành điều dưỡng Việt Nam thử sức tại thị trường lao động Nhật Bản, dựa trên việc đưa ngôn ngữ, văn hóa làm việc nước bạn vào giảng dạy, hỗ trợ tài chính, chuẩn hóa thủ tục visa, chuyển đổi bằng cấp.

[Video] Bảo hiểm nhân thọ: Hiểu đúng để yên tâm

[Video] Bảo hiểm nhân thọ: Hiểu đúng để yên tâm

Ngày 25/8, Báo Nhân Dân phối hợp Công ty TNHH Bảo hiểm Nhân thọ Prudential Việt Nam tổ chức tọa đàm “Bảo hiểm Nhân thọ: Hiểu Đúng để Yên Tâm”, với sự tham gia của cơ quan quản lý, chuyên gia và doanh nghiệp.

Một con chó thả rông ngoài đường trên địa bàn tỉnh Đồng Tháp.

Một bé gái 4 tuổi ở Đồng Tháp tử vong do bệnh dại

Một bé gái 4 tuổi ở phường Đạo Thạnh, tỉnh Đồng Tháp tử vong do bệnh dại sau thời gian dài xuất hiện vết thương vùng trán nghi chó cắn. Đây là một cảnh báo về nguy cơ bệnh dại và tầm quan trọng của việc xử trí, dự phòng kịp thời sau khi bị chó, mèo cắn, cào hoặc liếm vào vùng da tổn thương trên người.