Hồi sinh sự sống cho bé gái mắc suy giảm miễn dịch nặng bằng ghép tế bào gốc

18 tháng tuổi, bé T.L mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp - một thể bệnh nặng nhất trong nhóm rối loạn miễn dịch bẩm sinh đã vượt qua hành trình ghép tế bào gốc tủy xương đầy thách thức để được hồi sinh. 

Bệnh nhi được chăm sóc và theo dõi sát sao trong quá trình hậu ghép.
Bệnh nhi được chăm sóc và theo dõi sát sao trong quá trình hậu ghép.

Bé gái mắc thể bệnh nặng nhất trong nhóm rối loạn miễn dịch bẩm sinh

Mắc bệnh nặng ngay từ 4 tháng sau sinh, bé gái T.L (18 tháng tuổi, ở Hải Phòng) bắt đầu có những đợt viêm phổi, phải nhập viện điều trị dài ngày. Thời điểm này, hệ miễn dịch của trẻ liên tục gặp các vấn đề nghiêm trọng như xuất hiện biến chứng hạch nách sưng to sau khi tiêm phòng lao.

Tháng 8/2024, gia đình đã đưa trẻ đến Bệnh viện Nhi Trung ương thăm khám, thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu về miễn dịch và di truyền, kết quả xác định trẻ mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp do đột biến gene hiếm gặp.

Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Thị Vân Anh, Phó Trưởng khoa Miễn dịch-Dị ứng-Khớp, Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết, T.L mắc thể bệnh nặng nhất của rối loạn miễn dịch bẩm sinh – hội chứng Omenn, vừa suy giảm nặng dòng tế bào lympho khiến trẻ dễ bị nhiễm trùng nặng, vừa có hiện tượng cơ thể có phản ứng tự viêm, khiến trẻ có tổn thương da đỏ da toàn thân, tổn thương các cơ quan, tăng men gan dai dẳng.

Ngoài biện pháp cách ly, sử dụng kháng sinh chống lại vi khuẩn, nấm, lao, virus, trẻ còn phải dùng thuốc ức chế miễn dịch để làm giảm các phản ứng tự viêm. Vì vậy, việc chuẩn bị cho ghép tế bào gốc tạo máu cấp cho trẻ được tiến hành khẩn trương. Đây là biện pháp vô cùng quan trọng, có thể giúp hệ miễn dịch của trẻ phục hồi hoàn toàn.

557624910-817450207509066-3414740399144179440-n-4696.jpg
T.L đã có thể thỏa thích vui chơi, tươi cười như một trẻ khỏe mạnh.

Sau khi hội chẩn bệnh viện dưới sự chủ trì của Tiến sĩ, bác sĩ Cao Việt Tùng – Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương, các bác sĩ xác định ghép tế bào gốc tạo máu là con đường cấp thiết để cứu sống T.L. Tuy nhiên, giai đoạn điều trị này vô cùng căng thẳng, bởi trẻ bị nhiễm trùng và tổn thương gan nặng, tưởng chừng không thể vượt qua.

Với sự quyết tâm của các y, bác sĩ, qua rất nhiều cuộc hội chẩn, phối hợp đa chuyên ngành miễn dịch, hô hấp, gan mật, hồi sức và tế bào gốc, đến tháng 7/2025 toàn trạng trẻ ổn định hơn để sẵn sàng cho việc ghép tế bào gốc.

Trải qua thách thức trong ghép tế bào gốc cho trẻ nhỏ

Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê – Trưởng khoa Ghép Tế bào gốc, Trung tâm Tế bào gốc, Bệnh viện Nhi Trung ương cho hay, quy trình ghép tế bào gốc ở trẻ nhỏ đặc biệt phức tạp. Trước tiên, bệnh nhi phải trải qua giai đoạn điều kiện hóa theo phác đồ hóa chất đặc hiệu, nhằm loại bỏ toàn bộ tủy xương cũ và ngăn ngừa sự đào thải.

Với trẻ nhỏ dưới 1 tuổi, điều trị hóa chất rất khó khăn, bởi cơ thể non nớt, khả năng dung nạp thuốc kém, nguy cơ biến chứng cao.

Tại Trung tâm Tế bào gốc, tủy xương sau khi được lấy từ chị gái bệnh nhi, được xử lý bằng hệ thống thiết bị hiện đại, bảo đảm quy trình vô trùng nghiêm ngặt. Quá trình này diễn ra rất khẩn trương và chỉ trong vòng chưa đầy một giờ, tế bào gốc đạt chuẩn đã sẵn sàng để truyền vào cơ thể bệnh nhi.

Trực tiếp thực hiện ca ghép, Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê cho biết, ghép tế bào gốc cho trẻ nhỏ là thách thức rất lớn, nhất là đối với bệnh nhi có tình trạng nhiễm khuẩn rất nặng như T.L, không chỉ đòi hỏi kỹ thuật hiện đại mà còn cần sự phối hợp chặt chẽ giữa các chuyên khoa: Hồi sức hô hấp, dinh dưỡng, kiểm soát nhiễm khuẩn, truyền máu và miễn dịch. Từng khâu trong phòng ghép đều phải chính xác tuyệt đối để bảo đảm an toàn cho bệnh nhi.

Sau ca ghép, T.L được điều trị trong phòng vô khuẩn hoàn toàn, nuôi dưỡng bằng đường tĩnh mạch, sử dụng thuốc chống thải ghép thế hệ mới và theo dõi sát tình trạng, thực hiện xét nghiệm huyết học, miễn dịch hàng ngày.

Có những giai đoạn trẻ mắc viêm phổi nặng và nhiễm khuẩn máu phải hỗ trợ bằng thông khí nhân tạo xâm nhập, đồng thời truyền nhiều loại kháng sinh mạnh để kiểm soát nhiễm khuẩn. Song, với nỗ lực và quyết tâm không dừng bước của đội ngũ y bác sĩ trong quá trình chăm sóc, hồi sức, tế bào tủy mới của T.L đã phát triển, các chỉ số máu ổn định và hệ miễn dịch mới đã hình thành.

Đến nay, T.L đã có thể tự thở, bú mẹ, cười đùa như một em bé khỏe mạnh và được ra viện. Bác sĩ đánh giá tiên lượng của bé khả quan, sau khi trở về cuộc sống thường nhật, trẻ hoàn toàn có thể phát triển bình thường như bao em nhỏ khác.

557724001-817450040842416-7371206275027026352-n-5059.jpg
Ban lãnh đạo và các y bác sĩ Trung tâm Tế bào gốc tiễn bệnh nhi ra viện trong niềm hạnh phúc.

Xúc động khi thấy con vượt qua nguy kịch và khỏe mạnh trở lại, mẹ T.L nghẹn ngào chia sẻ, niềm hạnh phúc này không thể diễn tả bằng lời. "Gia đình tôi đã được các bác sĩ trao con lại từ tay tử thần. Con có thể vui chơi, cười nói trở lại là món quà vô giá. Gia đình chúng tôi biết ơn Ban lãnh đạo Bệnh viện, các bác sĩ của Trung tâm Tế bào gốc và Khoa Miễn dịch-Dị ứng-Khớp rất nhiều, các bác đã luôn đồng hành, giúp đỡ con và gia đình trong suốt gần 1 năm qua”, mẹ bệnh nhi xúc động nói.

Trước thực trạng các bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh ở trẻ em ngày càng gia tăng nhưng phần lớn không được phát hiện và điều trị kịp thời, câu chuyện của T.L là minh chứng cho tầm quan trọng của chẩn đoán sớm và sự tiến bộ của ứng dụng ghép tế bào gốc trong y học.

Có thể bạn quan tâm

Quang cảnh lễ phát động chiến dịch cao điểm khám sức khỏe định kỳ và khám sàng lọc cho người dân tỉnh Quảng Trị năm 2026,

Quảng Trị phát động khám sức khỏe định kỳ, khám sàng lọc cho người dân

Sáng 12/7, tại Trạm Y tế phường Đồng Hới, Ủy ban nhân dân tỉnh Quảng Trị tổ chức lễ phát động chiến dịch cao điểm khám sức khỏe định kỳ và khám sàng lọc cho người dân toàn tỉnh năm 2026. Phó Chủ tịch Ủy ban nhân dân tỉnh Hoàng Xuân Tân và lãnh đạo các ngành, địa phương và bà con nhân dân Đồng Hới đến dự. 

Ê-kíp phẫu thuật đang cấp cứu người bệnh.

Cứu sống người phụ nữ bị mảnh kính cắt ngang cổ

Một chiếc xe tải mất lái lao vào tủ kính phía trước quán bún riêu, hàng loạt mảnh kính sắc nhọn bắn vào người chị H.N. (40 tuổi, ngụ xã Bến Cầu, Tây Ninh) đang bán bún. Kính cắt đã gây ra nhiều vết thương ở vùng đầu, mặt và đặc biệt là một vết rách dài 10cm ngang cổ chị H.N., làm chảy máu dữ dội, nguy hiểm tính mạng.

Đội ngũ y, bác sĩ Học viện Y-Dược học cổ truyền Việt Nam và Bệnh viện Tuệ Tĩnh khám, tư vấn về sức khỏe cho người dân trên địa bàn xã Kiều Phú.

Phát huy vai trò của y học cổ truyền trong chăm sóc sức khỏe người dân

Ngày 9/7/2026, Thủ tướng Chính phủ có Quyết định số 1250/QĐ-TTg về việc ban hành Kế hoạch thực hiện Thông báo số 68-TB/VPTW ngày 26/5/2026 của Văn phòng Trung ương Đảng về kết luận của đồng chí Tổng Bí thư, Chủ tịch nước tại buổi làm việc với Đảng ủy Bộ Y tế về phát triển ngành Y học cổ truyền Việt Nam (Kế hoạch).

Người dân xã Cái Chiên được khám sức khỏe, tư vấn và sàng lọc bệnh miễn phí theo kế hoạch của tỉnh.

Quảng Ninh nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe cho nhân dân

Nhằm tăng cường bảo vệ, chăm sóc và nâng cao sức khỏe cho nhân dân, tỉnh Quảng Ninh đã xây dựng kế hoạch, hướng dẫn các địa phương, phân công cho các bệnh viện, đơn vị y tế hỗ trợ các xã, phường thực hiện rà soát, tổ chức khám sức khỏe định kỳ hoặc khám sàng lọc miễn phí cho người dân trên địa bàn tỉnh.

Diễn đàn Lãnh đạo Sinh hoạt Y khoa Pháp-Việt lần thứ 30 được tổ chức tại khách sạn Melia Hà Nội.

AS ONE: Chung tay hiện thực hóa mục tiêu kiểm soát tăng huyết áp và đái tháo đường tại Việt Nam, giai đoạn 2026-2030

Trong khuôn khổ chuỗi hoạt động kỷ niệm 30 năm Sinh hoạt Y khoa Pháp-Việt và 10 năm Hệ sinh thái “Ngày Đầu Tiên”, Hội thảo chuyên gia AS ONE Expert Meeting và Diễn đàn Lãnh đạo Sinh hoạt Y khoa Pháp-Việt lần thứ 30 đã quy tụ các cơ quan quản lý y tế, chuyên gia trong nước và quốc tế, cơ sở khám chữa bệnh trên cả nước...

Thủ tướng Chính phủ Lê Minh Hưng phát biểu chỉ đạo. (Ảnh: TRẦN HẢI)

Phát huy tính chủ động, sáng tạo để nâng cao chất lượng dịch vụ y tế

Tại lễ khai trương Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức cơ sở Ninh Bình, Thủ tướng Lê Minh Hưng yêu cầu Bộ Y tế tiếp tục hoàn thiện cơ chế, đổi mới quản trị bệnh viện, tạo điều kiện để các cơ sở y tế phát huy tính chủ động, sáng tạo, nâng cao chất lượng khám, chữa bệnh và xây dựng hệ sinh thái y tế hiện đại, đồng bộ.

[Video] Khám phá bên trong Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức cơ sở Ninh Bình

[Video] Khám phá bên trong Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức cơ sở Ninh Bình

Sau hơn 10 năm chờ đợi, Bệnh viện Hữu nghị Việt Đức cơ sở Ninh Bình sẽ chính thức đi vào hoạt động từ chiều nay 9/7. Đây là dấu mốc quan trọng trong quá trình mở rộng mạng lưới khám chữa bệnh chất lượng cao của bệnh viện, đưa các kỹ thuật ngoại khoa chuyên sâu đến gần hơn với người dân khu vực Đồng bằng sông Hồng.