“Vũ khí” đẩy lùi dịch bệnh

Thứ Bảy, 18-09-2021, 13:11

Sau hơn 40 năm kiên trì theo đuổi, vượt qua biết bao gian nan, nhà khoa học Katalin Kariko (trong ảnh) đã ứng dụng thành công ý tưởng khởi nguồn về công nghệ mRNA vào thực tiễn đời sống.

Chất lỏng của hy vọng

Trước khi đại dịch Covid-19 hoành hành, vaccine truyền thống được điều chế dựa trên việc sử dụng các mầm bệnh đã suy yếu, hoặc virus bất hoạt... để tạo ra phản ứng miễn dịch. Quá trình này mất hàng năm trời để nghiên cứu và phát triển. Công nghệ mRNA không mất nhiều thời gian đến vậy. Chưa đầy 42 ngày từ khi các nhà khoa học Trung Quốc phân tách SARS-CoV-2 và đăng tải trình tự gen lên internet, Giám đốc điều hành Stephane Bancel của Moderna đã chia sẻ hình ảnh về những lọ vaccine thử nghiệm đầu tiên.

Cần phải biết rằng, mRNA là acid nucleic cơ bản truyền đạt thông tin di truyền, chỉ đạo việc sản xuất protein trong các tế bào. Nhiều virus cũng mã hóa thông tin di truyền trong bộ gen mRNA. Việc điều khiển mRNA có chủ đích giúp cơ thể tạo ra các protein giống tác nhân gây bệnh, qua đó tự động kích hoạt hệ miễn dịch nhằm tiêu diệt mối đe dọa và tạo ra kháng thể bảo vệ con người. Trên lý thuyết, công nghệ này biến từng tế bào thành các nhà máy sản xuất thuốc theo yêu cầu - thứ “vũ khí” tối ưu chống lại hàng loạt bệnh tật. Và, chính nhà khoa học người Hungary Katalin Kariko đã bị ám ảnh trong việc đưa ý tưởng ấy vào thực tiễn cuộc sống.

Tuy nhiên, con đường để đưa lý thuyết khoa học vào thực tế không dễ dàng. Bằng chứng là chưa từng có bất kỳ loại thuốc hay vaccine mRNA nào được cấp phép trước đây. Khi Phó Chủ tịch của BioNTech RNA Pharmaceuticals, Katalin Kariko thông báo về công hiệu của vaccine do Pfizer và BioNTech mới triển khai bào chế, bà không khỏi ngỡ ngàng khi công nghệ này lại được thế giới quan tâm đến vậy. Rốt cuộc, những thí nghiệm suốt bấy lâu của bà về mRNA đã được đón nhận và góp phần quan trọng giúp thế giới đẩy lùi đại dịch. Từ một phụ nữ xa lạ, nhà khoa học sinh năm 1955 nhanh chóng trở thành một trong những “vị cứu tinh” của nhân loại.

Kiên định trên lối đi riêng

Trở lại thời điểm những năm 80 của thế kỷ trước, giới khoa học vốn chỉ tập trung nghiên cứu ADN, sự hiểu biết về mRNA còn nhiều hạn chế. Những thí nghiệm thất bại hàng loạt cộng thêm nguy cơ tử vong cao khi đưa các phân tử mRNA vào cơ thể người khiến phần lớn mọi người đều bỏ cuộc. Dẫu vậy, từ thời sinh viên tới khi trở thành nhà nghiên cứu hóa sinh Học viện Khoa học Hungary, Kariko vẫn miệt mài theo đuổi, tin tưởng vào tương lai của công nghệ mRNA. Nhưng chi phí đầu tư quá tốn kém khiến Học viện dừng tài trợ tiền cho các chương trình thí nghiệm. Kariko lần đầu bị mất việc ở tuổi 30.

Không từ bỏ, bà nỗ lực gửi hồ sơ sang tất cả các nước châu Âu nhưng chẳng có nơi nào hồi âm tiếp nhận. Cuối cùng, Kariko quyết định rời Hungary để tìm đường qua bờ kia Đại Tây Dương, với hành trang mang theo chỉ vỏn vẹn 900 bảng Anh tiền bán chiếc ô-tô cũ, được giấu trót lọt bằng cách nhét vào trong gấu bông đồ chơi của cô con gái hai tuổi. “Đó là chuyến đi một chiều và chúng tôi không hề quen biết ai”, Kariko nhớ lại năm tháng ấy.

Tới vùng đất mới, mọi thứ còn trở nên khó khăn gấp bội khi hầu hết mọi người ở đây cũng cười nhạo nỗ lực của Kariko. Các nhóm nghiên cứu của bà vẫn liên tục bị giải tán vì thiếu kinh phí. Thậm chí, những người cộng sự thân thiết nhất cũng lần lượt bỏ lại nhà khoa học Hungary bơ vơ tay trắng. Sau sáu năm làm giảng viên Trường đại học Pennsylvania, Kariko đã bị giáng xuống cấp thấp hơn dù đang trên đà trở thành giáo sư.

“Đó là quãng thời gian kinh khủng. Tôi bắt đầu nghi ngờ bản thân mình không đủ giỏi hay không đủ thông minh. Tôi đã cố gắng tự trấn an rằng mọi thứ đã ở đó và chỉ cần thực hiện các thí nghiệm tốt hơn nữa. Nhìn từ ngoài vào, có vẻ như mọi chuyện thật điên rồ và khó hiểu, nhưng tôi thấy hạnh phúc với việc nghiên cứu và đó chính là cách giải khuây duy nhất”, Katalin Kariko luôn nỗ lực và cống hiến hết mình cho mục tiêu ban đầu.

“Vũ khí” đẩy lùi dịch bệnh -0

Chìa khóa của tương lai

Không đầu hàng số phận, Katalin Kariko tiếp tục làm việc ở vị trí thấp hơn tại Viện Hàn lâm khoa học Mỹ. Đó cũng là lúc bà có cuộc gặp gỡ định mệnh với bác sĩ miễn dịch học Drew Weissman, người đang nghiên cứu vaccine HIV, vào cuối những năm 90. Sau 15 năm ròng, bộ đôi này đã có bước đột phá khi tổng hợp mRNA vượt qua được hệ miễn dịch của cơ thể. Tiếp theo đó, họ đã thành công đặt nó vào trong vỏ bọc nano lipide, giúp các phân tử này tránh bị suy thoái và dễ dàng xâm nhập hơn vào tế bào.

Moderna và BioNTech là những công ty đầu tiên phát hiện ra tiềm năng trong những nghiên cứu mRNA của bộ đôi Kariko và Weissman. Mặc dù vậy, tính đến trước tháng 12/2019, cả hai đơn vị này đều chưa sản xuất được bất kỳ loại thuốc hay vaccine nào. Chính tình hình cấp bách của đại dịch Covid-19 đã mở khóa và thúc đẩy các công đoạn sản xuất vaccine mRNA, kéo theo hàng tỷ USD tiền đầu tư, biến ý tưởng khởi nguồn của Kariko từ cách đây hơn 40 năm trở thành hiện thực.

“Khác với các ngành còn lại, công nghệ sinh học có rất ít sự đột phá bởi thời gian phát triển kéo dài, sự quản lý chặt chẽ trong từng giai đoạn nghiên cứu và thử nghiệm. Dẫu vậy, đại dịch Covid-19 ở một phương diện lại là “chất xúc tác” tạo nên chiến thắng bước đầu của vaccine mRNA. Từ đây, nhiều nền tảng công nghệ sản xuất vaccine cũ sẽ bị loại bỏ hoặc thay thế trong những năm tới”, nhà phân tích công nghệ sinh học Hartaj Singh (Oppenhermer & Co) khẳng định.

Thật vậy, sau khi được phê duyệt và sử dụng trên khắp thế giới, ưu thế vượt trội của vaccine mRNA đã tạo nên cuộc chạy đua cho thế hệ tiếp theo nhắm vào nhiều loại bệnh khác. Moderna và BioNTech, mỗi công ty có khoảng 10 loại vaccine mRNA trong quá trình phát triển, hoặc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu nhằm chống lại các chủng bệnh cúm, HIV, Nipah, Zika, Herpes, sốt xuất huyết, viêm gan và sốt rét. Ziphius Vaccines, một công ty nhỏ của Bỉ được thành lập vào năm 2019 tuyên bố đang tập trung vào các phương pháp điều trị ung thư bằng mRNA và phát triển vaccine sốt xuất huyết, viêm gan, viêm não và hy vọng sẽ có kết quả tiền lâm sàng cho ít nhất bốn mục tiêu vào cuối năm 2022.

Hiện tại, Kariko phát triển thêm các nghiên cứu giúp việc hướng đích RNA chính xác hơn, ít độc hại hơn và hiệu quả hơn. Đối với Katalin Kariko, thành công thật sự là “khi những nỗi đau của nhân loại được chấm dứt, khi con người có thể quên đi sự tồn tại của virus và cả vaccine nữa”.

Anh Thư